文章核心观点 - 临床阶段公司CervoMed宣布其口服研究药物neflamapimod获美国FDA孤儿药资格用于治疗额颞叶痴呆（FTD），公司正推进该药物在路易体痴呆（DLB）的临床试验 [1][2] 公司动态 - CervoMed宣布口服研究药物neflamapimod获美国FDA孤儿药资格用于治疗FTD [1] - 公司CEO表示今年有多项科学报告和出版物表明neflamapimod可靶向与FTD相关的特定致病机制，公司正与临床思想领袖积极讨论FTD原理验证研究的设计，同时继续准备在2025年年中将neflamapimod推进至DLB的3期试验 [2] - RewinD - LB 2b期临床试验预计2024年12月公布早期DLB的 topline数据 [1] 孤儿药资格相关 - FDA孤儿药资格授予针对美国影响少于20万人的罕见疾病或病症的研究疗法，还需有足够临床前和/或临床数据证明药物对该罕见病有效的医学合理依据 [2] - 孤儿药资格为药物开发者提供益处，包括药物开发过程中的协助、临床成本税收抵免、免除某些FDA费用和获批后7年的市场独占权 [2] 额颞叶痴呆（FTD）情况 - FTD是一种罕见神经退行性疾病，是早发性痴呆最常见原因之一，美国约有5 - 6万人受影响，欧盟约11万人，亚洲和拉丁美洲患病率可能更高 [3] - FTD病理特征为大脑皮质额叶和颞叶显著神经元丢失，致病驱动因素大多为大脑这两个区域含tau蛋白或TDP - 43的神经元内包涵体，不到10%患者可见肉瘤融合蛋白（FUS）的核内包涵体 [3] - FTD患者常在40 - 50岁出现行为改变、判断力下降和语言能力减退等症状，病程7 - 10年，尚无FDA或EMA批准的治疗方案 [3] 药物neflamapimod情况 - neflamapimod是一种口服小分子脑渗透药物，可抑制p38MAP激酶α亚型 [4] - 临床前研究中，neflamapimod可逆转突触功能障碍，尤其是DLB中受影响最大的基底前脑胆碱能系统 [4] - 1期和2期临床研究中，超300名参与者显示neflamapimod总体耐受性良好 [4] - AscenD - LB 2a期临床研究结果显示，与安慰剂相比，neflamapimod显著改善痴呆严重程度和功能移动性，最高剂量时还改善认知测试结果，早期DLB患者治疗反应显著 [4] - neflamapimod正在进行RewinD - LB 2b期研究，预计2024年12月公布 topline结果 [4] 公司概况 - CervoMed是一家临床阶段公司，专注于开发与年龄相关的神经系统疾病治疗方法，目前正在开发neflamapimod [5][6] - neflamapimod有潜力治疗突触功能障碍，目前正在早期DLB患者中进行2b期研究 [6]