文章核心观点 - Axsome Therapeutics公司的AXS - 12在3期ENCORE试验中表现良好，具有显著疗效和良好安全性，分析师重申对该公司的跑赢评级并认为AXS - 12被低估 [1][6][7] 试验疗效结果 - AXS - 12在3期ENCORE试验中与安慰剂相比，统计学上显著降低了猝倒发作频率（p = 0.017，主要终点） [1] - 随机转用安慰剂的患者每周猝倒发作平均增加10.29次，而继续使用AXS - 12治疗的患者每周平均增加1.32次（3周时，p = 0.017） [2] - AXS - 12在认知方面与安慰剂相比有统计学上的显著益处 [2] - 3周时，转用安慰剂的患者在NSAQ注意力集中项目上恶化的比例高于继续使用AXS - 12的患者（52.6%对14.3%，p = 0.011） [3] - 与安慰剂相比，发作性睡病总体有统计学上的显著改善，3周时转用安慰剂的患者报告发作性睡病恶化的比例高于继续使用AXS - 12的患者（52.6%对16.7%，p = 0.024） [4] - 使用AXS - 12治疗1个月时，患者每周平均猝倒发作次数较基线减少71%，长期治疗后维持改善，6个月时减少77% [5] - 长期开放标签治疗中，AXS - 12使白天过度嗜睡有显著改善，1个月时平均得分降低5.6分，长期治疗后维持改善，6个月时平均降低7.3分 [5] 安全性与评级 - AXS - 12长期给药耐受性良好，安全性与之前完成的试验一致，William Blair认为其安全性是与Jazz Pharmaceuticals的Xyrem的关键区别 [1][6] - William Blair重申对Axsome的跑赢评级，认为AXS - 12是可获批且有效的疗法 [6] 销售预测与股价表现 - William Blair保守预计AXS - 12的峰值销售额为4.4亿美元，而2023年Wakix的销售额为5.82亿美元，认为该资产被低估 [7] - 周三最后一次检查时，AXSM股票上涨2.5%，至每股99.46美元 [8]