文章核心观点 - 强生公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交两份补充生物制品许可申请（sBLAs），寻求批准TREMFYA®用于治疗6岁及以上中度至重度斑块状银屑病（PsO）儿童患者和5岁及以上活动性幼年银屑病关节炎（jPsA）儿童患者，体现其在IL - 23和免疫介导疾病治疗领域的承诺与努力 [1] 分组1：申请情况 - 强生公司于2024年12月2日宣布向FDA提交两份sBLAs，申请批准TREMFYA®治疗6岁及以上中度至重度斑块状银屑病儿童和5岁及以上活动性幼年银屑病关节炎儿童 [1] - PsO申请基于针对中度至重度斑块状PsO儿科患者的3期PROTOSTAR研究数据以及针对中度至重度斑块状PsO成年患者的3期VOYAGE 1和2研究的桥接药代动力学（PK）数据；jPsA申请基于成人PsA研究（DISCOVER 1和2）的PK外推分析以及PROTOSTAR研究的TREMFYA疗效和安全数据 [1] 分组2：疾病介绍 - 斑块状银屑病是一种免疫介导疾病，导致皮肤细胞过度生成，引发发炎、鳞状斑块，可能伴有瘙痒或疼痛；近三分之一的PsO病例始于儿童时期，每年约20000名10岁以下儿童被诊断患有银屑病；可见的皮肤病会给儿童和青少年带来巨大压力，并产生长期影响 [3] - 幼年银屑病关节炎是幼年特发性关节炎（JIA）的一种形式，其特征为慢性关节炎症、肿胀和银屑病；相对罕见，约占JIA患者的5%；许多情况下，皮肤症状先于关节炎出现 [3] 分组3：研究介绍 - PROTOSTAR是一项3期、多中心、随机、安慰剂和活性对照研究，评估皮下注射TREMFYA®治疗6岁及以上儿科患者慢性斑块状银屑病的疗效、安全性和药代动力学；共同主要终点是第16周的研究者整体评估（IGA）0/1和PASI 75 [4] - VOYAGE 1和2是3期随机、双盲、安慰剂和活性对照研究，旨在评估TREMFYA®与安慰剂和阿达木单抗相比，对中度至重度斑块状PsO成人患者的疗效和安全性；共同主要终点是第16周接受TREMFYA®治疗的患者与接受安慰剂治疗的患者达到研究者整体评估（IGA）0/1（皮肤清除/几乎清除）和PASI 90的比例 [4] - DISCOVER - 1是一项3期、多中心、随机、双盲研究，评估皮下注射TREMFYA®对活动性PsA参与者（包括先前接受过1 - 2种肿瘤坏死因子抑制剂治疗的患者）的疗效和安全性；主要终点是第24周的ACR20反应 [5] - DISCOVER - 2是一项3期、多中心、随机、双盲研究，评估皮下注射TREMFYA®对未使用过生物制剂的活动性PsA患者的疗效和安全性；主要终点是第24周的ACR20反应 [5] 分组4：TREMFYA®介绍 - TREMFYA®由强生公司研发，是首个获批的全人源、双效单克隆抗体，旨在通过阻断IL - 23并结合CD64（产生IL - 23的细胞上的受体）在细胞源头中和炎症；双效作用的发现仅限于体外研究，其临床意义未知 [6] - TREMFYA®在美国获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者、活动性银屑病关节炎成人患者和中度至重度活动性溃疡性结肠炎成人患者；在欧洲、加拿大、日本和其他一些国家获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病成人患者和活动性银屑病关节炎成人患者；强生公司拥有其全球独家营销权 [6] 分组5：公司介绍 - 强生公司认为健康就是一切，其在医疗保健创新方面的优势使其能够构建一个预防、治疗和治愈复杂疾病的世界，提供更智能、侵入性更小的治疗方法和个性化解决方案；通过创新药物和医疗技术方面的专业知识，有能力在医疗保健解决方案的全领域进行创新，为人类健康带来突破 [9]