公司动态 - 诺和诺德将在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上展示13篇摘要，其中3篇将以口头报告形式呈现 [1] - 诺和诺德将在ASH年会上展示其镰状细胞病和血友病领域的最新研究成果，包括etavopivat、Mim8和concizumab的临床试验数据 [1][2][3] - 诺和诺德执行副总裁Martin Holst Lange表示，公司在镰状细胞病领域的研究是首次展示，该疾病全球影响约800万人，目前治疗选择有限 [4] 镰状细胞病研究 - HIBISCUS试验的52周结果显示，etavopivat减少了镰状细胞病患者的血管闭塞危象（VOCs）发生率，并确定了III期试验的剂量 [2] - etavopivat通过激活红细胞丙酮酸激酶（PKR），降低2,3-二磷酸甘油酸（2,3-DPG）水平并提高ATP水平，从而改善红细胞健康，减少溶血和VOCs [10] - 诺和诺德还展示了关于镰状细胞病的其他研究，包括胎儿血红蛋白与VOCs的关联、患者参与临床试验的动机和障碍，以及用于家庭血红蛋白监测的智能手机应用 [6] 血友病研究 - FRONTIER4试验的中期分析显示，Mim8每两周一次给药对血友病A患者（无论是否有抑制剂）具有安全性和有效性 [3][8] - explorer7试验结果显示，concizumab对血友病A或B患者（无论是否有抑制剂或目标关节）的年度出血率有显著改善 [3][8] - Mim8是一种FVIIIa模拟双特异性抗体，旨在通过皮下注射提供持续止血效果，目前尚未获得任何监管机构的批准 [12] 产品信息 - etavopivat是一种口服小分子红细胞丙酮酸激酶（PKR）激活剂，正在开发用于治疗镰状细胞病和其他血红蛋白病 [10] - Mim8是一种FVIIIa模拟双特异性抗体，旨在通过皮下注射提供持续止血效果，目前尚未获得任何监管机构的批准 [12] - Alhemo®（concizumab）是一种抗组织因子途径抑制剂（TFPI）单克隆抗体，已在澳大利亚、瑞士和日本获批用于治疗血友病A或B患者 [13]