文章核心观点 - INOVIO公布回顾性试验数据，显示INO - 3107治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）有持久疗效，有望成为非手术治疗选择，公司计划2025年年中提交生物制品许可申请（BLA） [1][2] 分组1：INO - 3107治疗RRP回顾性试验结果 - 回顾性试验（RRP - 002）对32名在先前52周1/2期试验（RRP - 001）中接受INO - 3107治疗的患者中的28名进行长期临床和安全性随访，中位随访时间1025天 [3] - 达到总体缓解率（ORR）标准的23名患者中21名同意参与回顾性研究，其中20名（95%）在第二年年底维持或改善初始反应，18名（86%）在第三年维持或改善 [3] - 达到完全缓解（CR）标准的患者比例从52周试验结束时的28%增至第二年年底的50%，第三年增至54% [1][4] - 回顾性试验未发现治疗引起的严重不良事件 [5] 分组2：1/2期试验（RRP - 001）总体临床获益 - 32名患者中，CR率28%（9/32），部分缓解（PR）率44%（14/32），ORR率72%（23/32） [7] 分组3：RRP疾病介绍 - RRP是由HPV - 6和/或HPV - 11引起的罕见疾病，特征是呼吸道出现疣状生长物，可导致气道阻塞和呼吸并发症，影响生活质量 [8] - 手术切除是标准治疗方法，但肿瘤常复发，减少一次手术对患者也很重要，因手术有损伤声带风险 [8] - 1995年美国流行病学数据估计每年有14000例活跃病例，每10万人中有1.8例新病例 [8] 分组4：INO - 3107药物介绍 - INO - 3107是一种研究性DNA药物，旨在引发针对HPV - 6和HPV - 11蛋白的抗原特异性T细胞反应，以预防或减缓新肿瘤生长 [9] - 1/2期临床试验中，81.3%（26/32）患者用药后手术干预减少，28.1%（9/32）无需手术干预，用药后手术干预中位数减少3次 [9] - 治疗产生强烈免疫反应，诱导激活的CD4和CD8 T细胞，第52周仍有T细胞反应，表明有持久细胞记忆反应 [9] - 药物耐受性良好，不良反应多为轻度，且不受抗载体免疫影响，有望成为多数RRP患者重要治疗选择 [9] 分组5：INO - 3107监管进展 - 美国FDA授予INO - 3107孤儿药和突破性疗法认定，并建议可根据已完成的1/2期试验数据提交生物制品许可申请 [10] - 欧盟委员会授予INO - 3107孤儿药认定，INO - 3107的CELLECTRA®递送设备在欧盟获得CE认证 [10] - 英国授予INO - 3107创新护照，可进入创新许可和获取途径（ILAP） [10] 分组6：INOVIO公司介绍 - INOVIO是一家生物技术公司，专注于开发和商业化DNA药物，用于治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病 [12] - 公司DNA药物平台有精确设计的DNA质粒和专有的CELLECTRA®递送设备两个创新组件 [11]