公司与诺华的合作协议 - PTC Therapeutics与诺华达成独家全球许可和合作协议，涉及PTC518（一种用于治疗亨廷顿病的口服疗法）[1] - 诺华将负责PTC518在亨廷顿病适应症上的开发和营销，前提是完成正在进行的II期PIVOT-HD研究，预计研究将在明年上半年完成[2] - PTC Therapeutics将获得10亿美元的预付款，并有资格获得高达19亿美元的里程碑付款[2] - 在美国市场，双方将按40:60的比例分担盈亏（PTC占40%，诺华占60%），诺华将负责美国以外的销售，PTC将获得美国以外销售的分级两位数特许权使用费[3] - 交易预计在2025年第一季度完成，前提是满足包括监管批准在内的常规交割条件[3] PTC Therapeutics的股票表现 - 受与诺华的合作协议推动，PTC Therapeutics股价周一上涨近19%[1] - 今年以来，PTC Therapeutics股价上涨88.9%，而行业整体下跌5.2%[6] - 华尔街对该协议表示认可，管理层计划将收益用于扩展药物开发平台并加强商业活动[4] PTC518的研究进展 - PTC518在PIVOT-HD研究中的中期数据显示，该疗法能够持久且剂量依赖性地降低血液和脑脊液中的亨廷顿蛋白水平[5] 公司其他药物进展 - 上个月，FDA加速批准了PTC Therapeutics的基因疗法Kebilidi，用于治疗AADC缺乏症，这是美国首个直接注入大脑的基因疗法[8] - 10月，公司重新提交了Translarna的监管申请，用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD），FDA未设定目标行动日期[9] - 7月，公司向FDA提交了sepiapterin的监管申请，用于治疗儿童和成人苯丙酮尿症（PKU），最终决定预计在2025年7月29日之前做出[10] 公司面临的挑战 - 上周，公司报告称其研究性ALS药物utreloxastat的中期研究未达到主要和次要终点[11] 行业其他公司表现 - Castle Biosciences（CSTL）和Spero Therapeutics（SPRO）是生物科技行业中表现较好的公司，分别获得Zacks Rank 1（强力买入）评级[13] - 过去60天，Castle Biosciences的2024年每股亏损预估从58美分收窄至8美分，2025年每股亏损预估从2.13美元收窄至1.88美元，今年以来股价上涨45.5%[14] - Castle Biosciences在过去四个季度中每个季度的盈利均超出预期，平均超出幅度为172.72%[15] - 过去60天，Spero Therapeutics的2024年每股亏损预估从1.59美元收窄至1.13美元，2025年每股亏损预估从1.54美元收窄至54美分，今年以来股价下跌23.1%[15] - Spero Therapeutics在过去四个季度中有两个季度盈利超出预期，两个季度未达预期，平均超出幅度为94.42%[16]