文章核心观点 - 制药公司Theratechnologies与Ionis Pharmaceuticals达成协议，获得两款RNA靶向药物在加拿大的独家许可，以拓展其HIV基础产品组合，计划2025年向加拿大卫生部提交申请 [1] 合作协议 - Theratechnologies与Ionis达成协议，获得olezarsen和donidalorsen在加拿大的独家许可权 [1] - Ionis将获得1000万美元的预付款，以及最高1275万美元的里程碑付款，并有权获得两款药物年度净销售额的分级两位数特许权使用费 [10] - Theratechnologies负责在加拿大提交、获得和维持两款药物的监管批准，Ionis负责生产和供应产品，并在特定情况下允许Theratechnologies生产 [11] - 许可协议将持续到Theratechnologies永久停止在加拿大商业化所有许可产品，或根据惯例终止条款提前终止 [12] 公司表态 - Theratechnologies总裁兼首席执行官表示，此次合作拓展了公司的HIV基础产品组合，彰显了团队在北美推进创新的能力，承诺为股东带来持续的营收和利润增长 [2] - Ionis首席执行官称，很高兴与Theratechnologies合作，双方将共同为重症患者提供创新药物，Ionis有能力将药物推向美国市场，新合作支持其全球供应创新药物的承诺 [2] 产品信息 olezarsen - 该药物旨在降低肝脏产生的apoC - III蛋白，调节血液中甘油三酯（TG）代谢，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）和严重高甘油三酯血症（sHTG） [3] - FCS在加拿大特定地区（如魁北克东部）的患病率比全球平均水平高约100倍（1:10,000），sHTG影响的患者群体更大，美国潜在市场患者多达约300万，加拿大人均患病率与之相似 [4][5] - 美国FDA已接受olezarsen治疗成人FCS的新药申请（NDA）并进行优先审查，指定其为孤儿药，PDUFA行动日期为2024年12月19日，Theratechnologies计划2025年向加拿大卫生部提交申请，获批后将成为加拿大首个FCS治疗药物 [6] - Ionis已完成olezarsen治疗sHTG的3期临床试验项目的患者招募，预计2025年下半年公布所有三项试验结果 [7] donidalorsen - 该药物旨在减少激肽释放酶原（PKK）的产生，用于治疗遗传性血管性水肿（HAE） [8] - HAE是一种罕见的潜在致命遗传病，1型和2型的综合患病率约为1/50,000 [9] - 美国FDA最近接受了donidalorsen治疗HAE的NDA审查，PDUFA行动日期为2025年8月21日，欧洲的监管提交也在进行中，该药物已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药指定，Theratechnologies计划2025年向加拿大卫生部提交申请 [9] 公司介绍 - Theratechnologies是一家专注于开发和商业化创新疗法的生物制药公司，更多信息可在其官网及相关证券网站查询 [13] - Ionis Pharmaceuticals在过去三十年中发明了多种药物，目前有五种上市药物，在神经学、心脏病学等领域拥有领先的产品线，是RNA靶向药物的先驱 [14]