文章核心观点 - 生物技术公司Alterity Therapeutics宣布ATH434 - 201二期试验最后一名患者完成研究，预计2025年1月底或2月初公布 topline 结果 [1] 试验进展 - ATH434 - 201二期试验最后一名患者完成研究，预计2025年1月底或2月初公布 topline 结果 [1] - 公司CEO称完成试验是重大成就，感谢参与者、临床站点和研究团队，接下来将清理和锁定数据库并公布数据 [2] ATH434 - 201二期临床试验 - 是对早期多系统萎缩（MSA）患者使用 ATH434 的随机、双盲、安慰剂对照研究 [3] - 评估 ATH434 对神经影像学和蛋白质生物标志物的影响，以证明靶点参与和疗效，还评估安全性和药代动力学 [3] - 招募77名成年人，随机分配接受两种剂量水平的 ATH434 或安慰剂，治疗12个月，为确定三期研究设计提供依据 [3] ATH434药物 - 是口服药物，可抑制与神经退行性病变相关的病理性蛋白质聚集，临床前研究显示可减少α - 突触核蛋白病变并恢复大脑铁平衡 [4] - 已完成一期研究，耐受性良好，在MSA动物模型中达到有效脑内水平 [4] - 正在两项临床试验中研究，分别针对早期和晚期MSA患者，已获美国FDA和欧盟委员会孤儿药认定 [4] 多系统萎缩（MSA）疾病 - 是罕见神经退行性疾病，特征为自主神经系统衰竭和运动障碍，进展迅速且致残 [5] - 症状包括运动迟缓、僵硬、自主神经不稳定、平衡和协调受损，病理特征是α - 突触核蛋白在神经胶质中积累和多脑区神经元丢失 [5] - 美国至少1.5万人受影响，目前无药物可延缓疾病进展或治愈 [5][6] 公司概况 - Alterity Therapeutics是临床阶段生物技术公司，致力于为神经退行性疾病患者创造新未来 [6] - 主要资产 ATH434 有望治疗多种帕金森综合征，正在两项MSA二期临床试验中评估 [6] - 拥有广泛药物发现平台，可生成治疗神经疾病潜在病理的专利化合物，总部位于澳大利亚墨尔本和美国加利福尼亚州旧金山 [6]