文章核心观点 公司宣布COMBAT - ALS 2b/3期临床试验MN - 166（ibudilast）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的研究更新和中期分析结果将在会议上公布，中期分析显示6个月和12个月数据呈正相关，试验将按原方案继续进行 [1][2][3] 研究更新 - 截至2024年11月15日，共有217名参与者入组，183名参与者被分配到MN - 166或安慰剂组 [2] - 进行预定义中期分析，评估6个月和12个月数据相关性及12个月双盲期试验设计 [2] - 对全分析集中有6个月ALSFRS - R数据和至少一个6个月后数据点的患者子集进行分析，评估6个月和12个月的综合功能和生存评估（CAFS）评分、改良CAFS评分和ALSFRS - R评分的相关性 [2] - CAFS评分（0.71）、改良CAFS评分（0.70）和ALSFRS - R（0.69）的6个月和12个月数据呈正相关，延髓评分（0.74）、精细运动评分（0.71）和粗大运动评分（0.67）也呈正相关，但呼吸评分无相关性 [2] - 中期分析结果经外部独立数据安全监测委员会（DSMB）审查和验证，建议试验按方案继续进行 [2] 公司表态 - 基于DSMB建议，决定按当前治疗计划继续试验，认为结果对设计ALS等快速进展疾病的研究有价值 [3] - 预计2025年6月完成患者分配，2026年得出试验结果 [3] - 通过FDA扩大使用计划（EAP）支持患者在6个月开放标签期后继续接受MN - 166治疗，期待NIH资助的大规模EAP试验明年开始，为更多ALS患者提供MN - 166 [3] MN - 166（ibudilast）介绍 - 是一种小分子化合物，可抑制磷酸二酯酶4（PDE4）和炎性细胞因子，包括巨噬细胞迁移抑制因子（MIF） [4] - 处于治疗神经退行性疾病（如ALS、进行性MS、DCM）的后期临床开发阶段，也在胶质母细胞瘤、长新冠、CIPN和物质使用障碍等方面进行开发，还曾在有急性呼吸窘迫综合征（ARDS）风险的患者中进行评估 [4] 公司介绍 - 是一家临床阶段生物制药公司，基于MN - 166（ibudilast）和MN - 001（tipelukast）两种化合物，有11个临床开发项目 [5] - 主要资产MN - 166（ibudilast）目前处于ALS和DCM的3期试验，为进行性MS的3期试验做好准备，也在长新冠和物质依赖的2期试验中进行评估 [5] - MN - 001（tipelukast）在特发性肺纤维化（IPF）的2期试验中进行评估，非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的第二项2期试验正在进行中 [5] - 有通过政府资助获得研究者发起的临床试验的良好记录 [5]