核心观点 - Fabhalta® (iptacopan) 在治疗阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的IIIB期APPULSE-PNH研究中显示出显著疗效，能够改善患者的血红蛋白水平 [1][2] - Fabhalta 是首个且唯一的口服单药疗法，适用于PNH患者，无论其既往治疗经验如何 [3] - Fabhalta 已在多个国家和地区获得批准，包括美国、欧盟、日本和中国 [1][6][7][8][9] 研究背景与设计 - APPULSE-PNH 是一项IIIB期多中心、单臂、开放标签研究，评估Fabhalta在从抗C5疗法（eculizumab或ravulizumab）转换的PNH患者中的疗效和安全性 [4] - 研究纳入52名患者，接受Fabhalta治疗24周，主要终点为治疗24周后血红蛋白水平相对于基线的变化 [4][5] 研究结果 - 在APPULSE-PNH研究中，Fabhalta治疗24周后，患者的平均血红蛋白水平较基线有所改善 [1] - Fabhalta的安全性与之前报告的数据一致 [2] 疾病背景 - PNH是一种罕见、慢性且严重的补体介导的血液疾病，特征是溶血、贫血、血栓形成等症状 [6] - 全球每百万人中约有10-20人患有PNH，通常在30-40岁之间被诊断 [7][14][15] - 尽管抗C5疗法（eculizumab或ravulizumab）是常用治疗手段，但许多患者仍存在贫血问题，部分患者依赖输血 [8][16][17][18][19][20] 药物背景 - Fabhalta (iptacopan) 是一种口服的补体替代途径因子B抑制剂 [9] - Fabhalta 已在美国、欧盟、日本和中国获得批准，用于治疗PNH [6][7][8][9] - Fabhalta 还在其他补体介导的疾病中进行开发，包括C3肾小球病（C3G）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等 [10] 未来展望 - Fabhalta 的数据将在2025年的医学会议上公布 [3] - Fabhalta 在多个补体介导的疾病中的开发仍在进行中，包括C3肾小球病、非典型溶血性尿毒症综合征等 [10]