文章核心观点 - 公司公布Annamycin相关研究摘要，其在临床前研究和初步临床数据中表现良好，有望为复发/难治性急性髓系白血病患者提供新治疗选择，公司正推进其3期试验 [1][5] 研究情况 研究内容 - 临床前研究对不同AML细胞系用不同浓度Annamycin单独或联合VEN、Ara - C处理，评估对患者样本影响，测试对心肌细胞影响，在AML模型中评估与Ara - C联用抗白血病疗效，分析其PK和组织器官分布 [2] 研究结果 - Annamycin与Ara - C和VEN在降低亲本未治疗细胞系和耐药细胞系活力上有协同作用 [3] - Annamycin体内无明显毒性，与DOX对比显示出良好毒性特征，对人心肌细胞收缩性、活力和电位影响有限 [3] - Annamycin与Cytarabine联用可增强延长存活能力，动物对其耐受性好，即使超过治疗剂量也无心脏毒性 [3] - Annamycin在白血病归巢器官中浓度显著高于DOX，可能提高疗效和降低微小残留病 [3] - 20%小鼠治疗后150天疾病持久根除，再次用AML - Turq - 2细胞攻击后存活期延长，提示有免疫记忆诱导特性 [3] 临床数据 - 初步临床数据显示Annamycin与Ara - C联用（AnnAraC）对一线使用Venetoclax复发或难治患者的复合完全缓解率达60%（n = 5） [1][5] 公司进展 试验推进 - 公司正推进Annamycin的3期关键试验“MIRACLE”（MB - 108），评估AnnAraC治疗复发/难治性急性髓系白血病，预计2025年第一季度开始患者治疗 [6][9] 药物资质 - Annamycin获FDA快速通道资格和孤儿药指定用于治疗复发或难治性急性髓系白血病及软组织肉瘤，还获EMA孤儿药指定用于治疗复发或难治性急性髓系白血病 [7] 公司其他项目 - 公司正在开发WP1066用于治疗脑肿瘤、胰腺癌等癌症，还在开发包括WP1122在内的抗代谢物组合，用于治疗致病病毒和某些癌症适应症 [10]