文章核心观点 - 周二Spruce Biosciences公布tildacerfont治疗成人CAH的CAHmelia - 204研究及治疗成人和儿科CAH的CAHptain - 205研究的 topline结果 公司CEO表示将停止这两项临床试验并缩减tildacerfont治疗CAH的投资以节约资金和最大化股东价值 [1] 研究情况 CAHmelia - 204研究 - 这是一项2b期试验 评估tildacerfont在100名经典CAH成人患者中减少超生理GC用量的安全性和有效性 患者基线平均糖皮质激素剂量为35mg/天氢化可的松当量 平均雄烯二酮水平为214 ng/dL [2] - 临床试验未达到第24周每日GC剂量相对于基线的绝对变化这一主要疗效终点 200mg QD的tildacerfont使每日GC剂量相对于基线有0.7mg HCe的安慰剂调整后降低 [3] - 约98%的患者对研究药物高度依从 tildacerfont总体安全且耐受性良好 无严重不良事件 [3] CAHptain - 205研究 - 这是一项2期试验 评估50mg QD至400mg BID的tildacerfont每日一次和每日两次剂量在CAH儿科和成人患者中的安全性 药效学和药代动力学 [4] - 观察到tildacerfont每日两次较高剂量使雄烯二酮水平相对于基线有更大幅度降低的趋势 [5] - tildacerfont在所有剂量下总体安全且耐受性良好 无药物相关严重不良事件 [6] 股价表现 - 周三盘前最后一次检查时SPRB股票下跌23.40% 至0.41美元 [7]