文章核心观点 Pharming Group公布leniolisib治疗4至11岁活化磷脂酰肌醇3-激酶δ综合征（APDS）儿童的3期试验顶线数据，计划2025年起将该数据纳入全球监管申报以获批用于治疗APDS儿科患者 [1][2] 试验基本信息 - 试验药物为leniolisib，在美国商品名为Joenja，2023年3月已获FDA批准用于治疗12岁及以上成人和儿科APDS患者 [2] - 研究对象为21名4至11岁APDS儿童 [3] - 主要疗效终点为12周时指标淋巴结大小减小和初始B细胞在总B细胞中的比例较基线增加 [3] - 次要终点为评估leniolisib改善健康相关生活质量的能力 [4] 试验结果 - 21名患者均完成12周治疗期 [5] - 指标病变大小平均减小显示淋巴组织增生改善，初始B细胞百分比增加证明免疫表型得到纠正，且在四个研究剂量水平上均有改善，与之前青少年和成人患者报告的改善情况一致 [5] - 所有治疗期间出现的不良事件均为轻度至中度，无药物相关严重不良事件 [6] 其他动态 - 10月，公司启动一项2期概念验证试验，评估leniolisib用于治疗与淋巴细胞中PI3Kδ信号改变相关的原发性免疫缺陷伴免疫失调的情况 [6] 股价表现 - 周三最后一次检查时，PHAR股票上涨11.6%，至每股9.75美元 [7]