文章核心观点 - 生物技术股票投资风险高、波动性大，但Vertex Pharmaceuticals是当下用500美元购买的最佳生物技术股票 [1] 财务状况 - 许多生物技术公司无获批产品，无法产生可靠收入，常需增发新股筹集资金，而Vertex已有4种囊性纤维化疗法上市，并正在加大基因编辑疗法Casgevy的商业推广 [2][3] - 2024年前9个月公司收入达81亿美元，预计全年收入约109亿美元，前三季度净亏损14.5亿美元是因收购Alpine Immune Sciences，该投资有望带来丰厚回报 [4] - 公司通常能实现可观利润，现金、现金等价物和有价证券达112亿美元，若未进行Alpine交易和股票回购，现金储备会更多 [5] 研发管线 - 未来8周内公司有两款药物等待美国食品药品监督管理局（FDA）批准，预计都能获批并成为重磅药物，其中vanzacaftor三联疗法比公司目前主要的囊性纤维化药物Trikafta更方便、更有效且利润更高，suzetrigine是非阿片类疼痛疗法，商业潜力大 [7][8] - 收购Alpine使povetacicept进入公司管线，该药物正在进行治疗IgA肾病的3期试验，并在针对其他自身免疫性肾病的2期研究中进行评估；inaxaplin正在进行治疗APOL1介导的肾病（AMKD）的后期临床试验，全球受该疾病影响的患者比囊性纤维化更多，目前尚无获批疗法 [9] - 公司1型糖尿病项目可能是最大的变革者，需要使用免疫抑制剂的VX - 880正在进行关键试验，无需免疫抑制剂的VX - 264正在进行1/2期临床试验，这些胰岛细胞疗法有望治愈1型糖尿病 [10] 业务韧性 - 许多生物技术公司很脆弱，一次临床挫折就可能带来毁灭性打击，但Vertex业务极具韧性，原因是其囊性纤维化产品没有竞争对手，预计至少在未来十年内将主导囊性纤维化市场 [11]