文章核心观点 基因编辑公司Editas Medicine宣布关键转型，优化成本结构、延长现金跑道至2027年第二季度，加速实现体内人体概念验证，向全体内公司转型 [1][2] 公司科研进展 - 在多个组织中取得体内临床前概念验证，包括在人源化小鼠模型中实现高水准HBG1/2启动子编辑和HbF诱导，以及在非人灵长类动物肝脏中实现高效编辑 [1][3][4] - 使用新型专有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）向人造血干细胞（HSCs）递送单剂量临床验证的Cas12a编辑机制，实现约40%的HBG1/2启动子位点编辑，且编辑后有HbF诱导的功能性结果 [3] - 与Genevant合作，在非人灵长类动物肝脏中实现高效编辑的体内概念验证，计划在2025年第一季度分享临床前数据和进一步开发时间表 [4] 公司业务调整 - 终止reni - cel的开发，因广泛寻找未找到商业合作伙伴 [1] - 与临床试验站点、监管机构等合作，确定RUBY和EdiTHAL试验中患者的后续路径 [1] - 启动成本节约措施和裁员，未来六个月内裁减约65%的员工，包括首席医疗官等管理层成员离职 [1][6] 公司人事变动 - Emma Reeve和Meeta Chatterjee博士将于2024年12月31日辞去董事会职务，Jessica Hopfield博士自该日起被任命为董事会主席 [7] 公司会议安排 - 公司管理团队将于美国东部时间12月12日下午5点举行电话会议和网络直播，可通过特定号码接入，也可在公司网站观看直播和回放 [1][9] 公司简介 - Editas Medicine是领先的基因编辑公司，专注将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统转化为体内药物管线，目标是为多种疾病发现、开发、制造和商业化变革性、持久性、精准的体内基因编辑药物，是博德研究所相关专利的独家被许可方 [10]