核心观点 - Neurocrine Biosciences公司宣布FDA批准CRENESSITY™（crinecerfont）胶囊和口服溶液，用于治疗经典型先天性肾上腺增生（CAH），这是70年来首个针对该疾病的新疗法[1][2] 产品介绍 - CRENESSITY是一种强效且选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，直接减少过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和下游肾上腺雄激素的产生，允许减少糖皮质激素剂量[1][19] - 该药物通过非糖皮质激素机制控制过量的ACTH和肾上腺雄激素，适用于4岁及以上成人和儿童患者[19] - CRENESSITY有胶囊和口服溶液两种剂型，胶囊剂量为50 mg和100 mg，口服溶液为50 mg/mL[20] 临床试验 - FDA批准基于CAHtalyst™全球注册性III期临床试验，这是经典CAH有史以来最大的临床试验项目，包括285名成人和儿童患者[5][16] - CAHtalyst Pediatric研究包括103名4至17岁的儿童患者，主要终点是CRENESSITY显著降低androstenedione水平，次要终点是减少糖皮质激素剂量[8][17] - CAHtalyst Adult研究包括182名18至58岁的成人患者，主要终点是显著减少糖皮质激素剂量，次要终点是降低androstenedione水平[9][17] - 在两项研究中，CRENESSITY均显示出显著的雄激素水平和糖皮质激素剂量减少效果，且耐受性良好，无严重不良事件[10][17] 市场与支持 - CRENESSITY预计在一周内上市，通过PANTHERx Rare特殊药房提供，简化处方履行流程[2] - 公司提供Neurocrine Access Support计划，帮助患者和护理人员导航保险流程，识别适当的财务援助选项，大多数患者每月支付10美元或更少[3] 行业背景 - 先天性肾上腺增生（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异导致21-羟化酶缺乏，影响肾上腺激素如皮质醇、醛固酮和肾上腺雄激素的产生[13][14] - 传统治疗使用高剂量糖皮质激素，可能导致肥胖、高血压、骨质疏松等长期健康问题[15] 公司信息 - Neurocrine Biosciences是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为有迫切需求但选择有限的患者开发改变生活的治疗方案[29] - 公司拥有多元化的产品组合，包括FDA批准的治疗迟发性运动障碍、亨廷顿病相关舞蹈病、经典CAH、子宫内膜异位症和子宫肌瘤的药物[29]