公司技术平台与产品 - 4D Molecular Therapeutics（4DMT）是一家专注于眼科和肺病领域遗传药物开发的临床阶段公司 其专有的治疗载体进化（TVE）平台结合了诺贝尔奖技术“定向进化”和约10亿个合成AAV衣壳衍生序列 用于开发定制化载体 [8] - 公司开发的R100载体在体外实验中显示出比标准AAV2载体更优越的视网膜细胞转导和转基因表达能力 在三种人类视网膜细胞类型中表现提升高达10倍 在灵长类动物体内实验中 所有视网膜细胞层均表现出良好的转导效果 [1][2] - 4D-150是R100载体为基础的双转基因遗传药物 表达aflibercept和抗VEGF-C的RNAi 旨在通过单次低剂量玻璃体内注射实现长期疗效 抑制湿性AMD和DME的四种主要分子驱动因子 [4][5] 临床进展与市场潜力 - 4D-150针对湿性AMD（PRISM）和DME（SPECTRA）的1/2期临床试验正在进行中 预计2025年第一季度启动湿性AMD的3期临床试验（4FRONT计划） [1] - 在非人灵长类湿性AMD模型中 4D-150表现出良好的耐受性 并完全抑制了严重的脉络膜新生血管病变 显示出显著的临床潜力 [1][2] - 湿性AMD在美国的年发病率约为20万例 预计未来五年内美国、欧盟和日本的总患病率将超过400万例 DME在美国的患病人数约为100万例 显示出巨大的市场潜力 [6][7] 行业背景与竞争格局 - 湿性AMD是一种高度流行的疾病 异常血管生长导致视网膜水肿、出血和瘢痕形成 最终可能导致视力丧失 VEGF是驱动这一过程的关键因子 [6] - DME的特征是黄斑区血管渗漏导致肿胀和视力模糊 目前的标准治疗是每4-12周注射一次抗VEGF药物 4D-150有望通过单次注射实现长期疗效 改变现有治疗模式 [7] - 4DMT目前有6个临床阶段和1个临床前阶段的产品管线 涵盖眼科、肺病和心脏病领域 同时通过基因编辑合作推进中枢神经系统项目 [8]