文章核心观点 Ascendis Pharma公布New InsiGHTS试验第26周积极顶线结果，显示每周一次的TransCon hGH与每日一次的生长激素在治疗特纳综合征方面安全性和内分泌益处相当，为2025年计划的篮子试验和标签扩展奠定基础 [1][4] 试验情况 - 试验为美国开展的2期随机、开放标签、活性对照试验，旨在研究每周一次的TransCon hGH与每日一次的生长激素在特纳综合征青春期前儿童中的安全性、耐受性和有效性 [1] - 49名1至10岁特纳综合征儿童按1:1:1:1随机分为四组，分别接受三种起始剂量的TransCon hGH（0.24、0.30或0.36 mg/kg/周）或每日一次生长激素（起始剂量0.35 mg/kg/周）治疗，剂量根据IGF - 1个体化 [2] 试验结果 - 主要终点年化身高增长速度和次要终点身高SDS较基线变化方面，第26周时TransCon hGH治疗儿童生长改善情况与每日生长激素相当，且与起始剂量无关 [3] - TransCon hGH总体安全且耐受性良好，无因研究药物导致的停药情况，安全性和耐受性与每日生长激素相当 [3] 公司预期 - Ascendis预计2025年公布lonapegsomatropin治疗儿童与每日生长激素治疗儿童的第52周结果 [4] - 这些积极结果为2025年计划的篮子试验以支持标签扩展奠定基础 [4] 特纳综合征介绍 - 特纳综合征是女性最常见的先天性性染色体疾病，每2000至2500例活产女婴中约有1例患病 [5] - 身材矮小是最常见临床特征，临床表现影响多个器官系统，可导致严重甚至危及生命的并发症 [5] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用创新的TransCon技术平台，致力于打造领先的、完全一体化的生物制药公司，以改善患者生活 [6] - 公司总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [6]