Workflow
EDIT Stock Falls on Decision to End Reni-Cel Studies, Cut Workforce
EDITEditas Medicine(EDIT) ZACKS·2024-12-17 00:45

文章核心观点 - Editas Medicine因未能找到商业合作伙伴终止领先基因编辑疗法reni - cel的开发,股价大跌,公司将资源重新聚焦于体内管线开发,但面临产品商业化尚需数年及开发挑战等问题 [1][3][4] 公司业务调整 - 12月13日宣布终止领先基因编辑疗法reni - cel的开发,因其在广泛寻找商业合作伙伴无果且面临资金紧张,无法承担开发成本 [1] - 计划与临床研究站点、监管机构等合作,确定RUBY和EdiTHAL研究中患者的后续方案,放弃这些研究使公司营收希望大幅延迟 [2] - 战略重新规划,将资源集中于体内(in vivo)管线开发,目标是约两年内实现体内人体概念验证,还采取成本节约措施并在未来六个月裁员约65%,以将资金使用期延长至2027年第二季度 [3] 体内管线开发依据 - 此前已在人源化小鼠中成功证明编辑造血干细胞和祖细胞并诱导胎儿血红蛋白的体内临床前概念验证 [6] - 最新临床前研究中使用专有靶向脂质纳米颗粒(tLNP)系统实现HBG1/2启动子位点约40%的编辑,诱导胎儿血红蛋白产生,一个月内人源化小鼠体内平均20%的人红细胞表达胎儿血红蛋白 [7][8] - HBG1/2的生物学特性在临床环境中得到验证,且通过与Genevant合作在非人类灵长类动物肝脏中实现高效基因编辑的体内概念验证 [9] 体内管线开发预期 - 认为基于临床前结果有明确路径开发治疗SCD和TDT的潜在同类首创和最佳的体内基因编辑药物,预计2025年第一季度分享临床前数据和进一步开发时间表 [10][11] 股价表现 - 12月13日股价暴跌23.8%,过去三个月股价暴跌62.7%,而行业下跌11.1% [1][5] 行业相关股票情况 - Editas目前Zacks排名为3(持有),行业内一些排名更好的股票有Castle Biosciences、CytomX Therapeutics和Spero Therapeutics,目前Zacks排名均为1(强力买入) [12] - Castle Biosciences过去60天2024年每股收益估计从亏损58美分改善为盈利34美分,2025年每股亏损估计从2.13美元收窄至1.84美元,过去三个月股价下跌7.6%,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率172.72% [13][14] - CytomX Therapeutics过去60天2024年每股亏损估计从29美分收窄至5美分,2025年每股亏损估计从56美分收窄至35美分,过去三个月股价下跌8.3%,过去四个季度盈利两次超预期两次未达预期,平均惊喜率115.70% [14][15] - Spero Therapeutics过去60天2024年每股亏损估计从1.59美元收窄至1.29美元,2025年每股亏损估计从1.54美元收窄至79美分,过去三个月股价下跌19.5%,过去四个季度盈利两次超预期两次未达预期,平均惊喜率94.42% [15][16]