文章核心观点 Edgewise Therapeutics公布sevasemten治疗贝克肌营养不良症2期CANYON试验的顶线结果，试验达到主要终点，药物耐受性良好，公司预计2025年第一季度完成GRAND CANYON队列招募，股价上涨 [1][2][5][6][7] 试验基本信息 - 试验药物sevasemten是口服的一流快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，用于保护肌肉免受肌营养不良症中收缩引起的损伤 [1] - CANYON是迄今为止贝克肌营养不良症最大的干预性试验，也是首个达到主要终点的试验，在40名成人和29名青少年中进行 [1] 试验结果 主要终点 - 试验达到肌酸激酶（CK）较基线变化的主要终点，sevasemten治疗组CK较基线有显著变化，6至12个月平均比安慰剂组降低28%，p = 0.02 [2] 关键次要终点 - 关键次要功能终点北极星行走评估（NSAA）显示sevasemten治疗组随时间有改善趋势 [2] 其他指标 - 血浆快速骨骼肌肌钙蛋白I（TNNI2）较安慰剂组显著降低 [3] - 包括10米步行/跑步、4级楼梯攀爬和100米计时测试在内的其他功能指标较安慰剂组有改善趋势 [3] 其他情况 - 治疗人群的疾病进展比安慰剂组更严重 [4] - sevasemten耐受性良好，未观察到新的安全问题 [5] - 公司预计2025年第一季度完成GRAND CANYON队列的招募 [6] 股价表现 - 周一收盘时EWTX股价上涨8.62%，报30美元 [7]