文章核心观点 - Edgewise Therapeutics公司的中期CANYON研究取得积极成果,推动股价上涨,公司有多款药物在研,同时推荐了其他几只生物科技股 [1][5] 分组1:CANYON研究成果 - 公司领先管线药物sevasemten针对Becker肌肉萎缩症(BMD)的中期CANYON研究取得积极结果,周一股价上涨超18% [1] - 研究达到主要终点,sevasemten治疗组肌酸激酶(CK)水平显著降低,6至12个月与安慰剂组相比平均下降28%,且药物耐受性良好 [2] - 治疗显示出改善关键次要终点北星行走评估的趋势,患者血浆中快速骨骼肌肌钙蛋白I(TNNI2)水平显著降低,治疗组患者疾病进展更严重 [3] 分组2:研究计划与审批预期 - 公司按计划完成CANYON研究关键队列GRAND CANYON的招募,预计2025年第一季度完成,若数据积极,将与FDA和EMA讨论sevasemten在BMD适应症的审批 [4] 分组3:EWTX股价表现 - 投资者对研究结果和药物计划印象深刻,推动股价飙升,有人认为该药物有望成为首个获批的BMD疗法 [5] - 公司股价年初至今飙升近200%,而行业下跌11.4% [6] 分组4:sevasemten其他研究情况 - 除BMD外,sevasemten还在进行杜氏肌营养不良症(DMD)、肢带型肌营养不良症(LGMD)和麦卡德尔病的中期研究 [8] - sevasemten在FDA取得重要监管里程碑,包括BMD和DMD适应症的孤儿药和快速通道指定,以及DMD的罕见儿科疾病指定 [8] 分组5:EWTX其他候选药物 - 公司另一候选药物EDG - 7500正在进行梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的中期研究 [9] - 9月公司公布EDG - 7500在健康受试者早期研究和HCM患者中期研究A部分(单剂量组)的积极数据,早期数据显示耐受性良好,中期数据显示梯度缓解 [10] - 基于上述结果,公司启动EDG - 7500在梗阻性HCM患者中期研究B部分,预计2025年第一季度获得初步数据 [11] 分组6:EWTX评级 - Edgewise目前Zacks评级为3(持有) [12] 分组7:其他生物科技推荐股 - 推荐城堡生物科学(CSTL)、CytomX Therapeutics(CTMX)和Spero Therapeutics(SPRO),目前Zacks评级均为1(强力买入) [13] - 过去60天,城堡生物科学2024年每股收益从亏损58美分改善为盈利34美分,2025年每股亏损从2.13美元收窄至1.84美元,年初至今股价飙升33.6% [14] - 城堡生物科学过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率172.72% [15] - 过去60天,CytomX Therapeutics 2024年每股亏损从29美分收窄至5美分,2025年从56美分收窄至35美分,年初至今股价下跌25.8% [15] - CytomX Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期,两次未达预期,平均惊喜率115.70% [16] - 过去60天,Spero Therapeutics 2024年每股亏损从1.59美元收窄至1.29美元,2025年从1.54美元收窄至79美分,年初至今股价下跌27.2% [16] - Spero Therapeutics过去四个季度盈利两次超预期,两次未达预期,平均惊喜率94.42% [17]
EWTX Stock Rises on Upbeat Data From Rare Muscular Disorder Study