文章核心观点 - Jefferies基于Rocket Pharmaceuticals的实验性基因疗法给予其“买入”评级并设定29美元的目标价 ，尤其看好该公司针对罕见遗传性心脏病的治疗方法，认为有10亿美元的市场机会 [1] 评级与目标价 - Jefferies对Rocket Pharmaceuticals发起“买入”评级并设定29美元的目标价 ，该目标价超其当前价值两倍 [1] 公司业务情况 - Rocket Pharma正在测试五种或更多针对罕见疾病的基因疗法 ，尤其关注用于Danon心脏病的RP - A501 (AAV9) ，这是一种目前无治疗方案的遗传性心脏病 [1] 药物前景 - 该药物明年在关键的II期研究中有65 - 75%的高成功率 ，可能为公司带来10亿美元的机会 ，积极结果可能使股价上涨100% [1] 股价表现 - Rocket Pharmaceuticals股价周三盘中上涨5.5% ，今年以来股价持续下跌 ，上周触及逾两年低点 ，即使当日上涨 ，2024年仍跌近60% [1] 估值依据 - 分析师认为基于贴现现金流 (DCF) 的分部加总 (SOTP) 估值证明其29美元的目标价合理 [1]