文章核心观点 - Mesoblast公司的RYONCIL获FDA批准，成为美国首个用于治疗2个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR - aGvHD）的间充质基质细胞（MSC）疗法，公司还致力于开发更多细胞疗法 [2][10] 产品信息 - RYONCIL是一种同种异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC）疗法，推荐剂量为每周两次静脉输注，每次2×10⁶ MSC /kg体重，连续4周，首次给药后28±2天评估反应并适当进行后续治疗 [5] - RYONCIL具有免疫调节作用，包括抑制T细胞活化和促炎细胞因子分泌，有潜力用于其他炎症过度的疾病 [1] 临床数据 - 在针对SR - aGvHD儿童的单臂、多中心3期试验中，89%患者为严重的C级或D级疾病，70%患者在接受RYONCIL治疗28天时达到总体反应，该指标可预测aGvHD患者的生存率 [1][3] - RYONCIL治疗未因任何实验室异常而在任何患者中停药或中断，超过85%患者完成了全疗程治疗 [3] 安全性信息 - 严重不良反应包括发热（9%）、呼吸衰竭（9%）、肠壁囊样积气症（7%）和葡萄球菌菌血症感染（<5%） [7] - 3级不良反应中，病毒感染性疾病（15%）、细菌感染性疾病（19%）和病原体未明确的感染（15%）发生率≥10%，研究中未出现4级或5级不良反应 [7] - 8名患者因急性输液反应（3例）、低血压（1例）、肠胃炎（1例）和死亡（3例）停用RYONCIL治疗 [7] 市场情况 - 美国每年约10000名患者接受异基因骨髓移植，其中1500名是儿童，约50%患者会发生aGvHD，近一半患者对类固醇一线治疗无反应 [3] 公司情况 - Mesoblast是开发用于治疗严重和危及生命的炎症性疾病的同种异体细胞药物的全球领导者，拥有专有的间充质谱系细胞治疗技术平台 [9] - 公司基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L同种异体基质细胞技术平台，致力于开发更多针对不同适应症的细胞疗法，如RYONCIL用于成人SR - aGvHD和生物制剂耐药性炎症性肠病，rexlemestrocel - L用于心力衰竭和慢性腰痛 [11] - 公司在日本、欧洲和中国建立了商业合作伙伴关系 [11] - 公司拥有强大而广泛的全球知识产权组合，超1000项已授权专利或专利申请，商业保护至少持续到2041年 [12] - 公司专有的制造工艺可生产工业规模、冷冻保存、现货供应的细胞药物 [13] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳大利亚证券交易所（MSB）和纳斯达克（MESO）上市 [14]