文章核心观点 - Astellas Pharma Inc. 与 Sangamo Therapeutics, Inc. 达成了一项许可协议，Astellas 获得了使用 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白（一种新型神经亲和性腺相关病毒（AAV）帽状蛋白）的全球独家许可，用于多达五个潜在的神经系统疾病靶点。Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层特许权使用费[1][3] 协议细节 - 协议授予 Astellas 全球独家许可，使用 STAC-BBB 帽状蛋白用于一个靶点，并有权在支付额外许可目标费用后添加多达四个额外靶点[1] - Sangamo 将负责完成与 STAC-BBB 帽状蛋白相关的技术转让，而 Astellas 将负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造和全球商业化[3] - Sangamo 将获得 2000 万美元的预付款，并有机会获得高达 13 亿美元的额外许可目标费用和里程碑付款，以及基于潜在净销售额的分层中高单数特许权使用费[3] 公司观点 - Sangamo 首席执行官 Sandy Macrae 表示，公司坚信 STAC-BBB 帽状蛋白的潜力，该帽状蛋白能够克服将疗法输送到中枢神经系统的挑战，此次协议强调了行业对 STAC-BBB 帽状蛋白的持续兴趣，并强化了公司与理解其独特潜力的合作伙伴合作的承诺[2] - Astellas 首席战略官 Adam Pearson 表示，将治疗输送到大脑和中枢神经系统仍然是基因治疗领域的一个高度复杂的挑战，公司相信 Sangamo 的 STAC-BBB 帽状蛋白等技术可能对帮助公司提供有效的变革性治疗至关重要[3] 公司背景 - Astellas 是一家全球生命科学公司，致力于将创新科学转化为患者的价值，提供包括肿瘤学、眼科、泌尿学、免疫学和女性健康在内的疾病领域的变革性疗法[4] - Astellas Gene Therapies 是 Astellas 的一个中心，致力于开发具有为患者提供变革性价值的遗传药物，专注于眼科、中枢神经系统和神经肌肉系统的罕见疾病[5] - Sangamo Therapeutics 是一家基因组医学公司，致力于将突破性科学转化为治疗严重神经系统疾病的药物，公司相信其锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地解决毁灭性神经系统疾病，其帽状蛋白发现平台可以扩展到目前可用的鞘内输送帽状蛋白之外的输送[6][7]