文章核心观点 Ascendis Pharma宣布YORVIPATH在美国获批上市用于治疗成人甲状旁腺功能减退症，公司致力于确保患者可负担且广泛获取该药物，并介绍了药物的相关信息及公司情况 [1][2] 药物上市信息 - YORVIPATH（palopegteriparatide）在美国通过处方实现商业供应，是甲状旁腺激素（PTH [1 - 34]）的前药，每日给药一次，是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个也是唯一用于治疗成人甲状旁腺功能减退症的药物 [1] - Ascendis在美国Ascendis Signature Access Program内成立专门的YORVIPATH团队，由经过特殊培训的护士组成，提供临床教育、协助预先授权和上诉、注射程序培训以及为符合条件的患者提供共付和其他相关援助等服务 [2] 药物适用情况 - 适用于成人甲状旁腺功能减退症的治疗，未针对急性术后甲状旁腺功能减退症进行研究，滴定方案仅在使用钙和活性维生素D治疗首次使白蛋白校正血清钙至少达到7.8 mg/dL的成人中进行了评估 [3] 药物禁忌 - 对palopegteriparatide或其任何辅料严重过敏的患者禁用 [4] 药物使用风险及注意事项 - 每日使用一次YORVIPATH注射以达到推荐剂量，使用两次会增加总给药剂量的变异性，导致血清钙水平意外变化 [5] - 有严重高钙血症风险，在开始或增加剂量时风险最高，任何剂量变化后7至10天或出现高钙血症体征或症状时测量血清钙，达到维持剂量后至少每4至6周测量一次，必要时治疗 [6] - 有严重低钙血症风险，突然停药时风险最高，任何剂量变化后7至10天或出现低钙血症体征或症状时测量血清钙，达到维持剂量后至少每4至6周测量一次，必要时治疗并调整剂量 [7] - 有潜在骨肉瘤风险，不推荐用于有骨肉瘤高风险的患者，如骨骺未闭、除甲状旁腺功能减退症外的代谢性骨病等患者，指导患者及时报告可能与骨肉瘤一致的症状和体征 [8][9][10] - 有直立性低血压风险，相关症状可通过睡前卧位给药来控制，初始给药时患者应能坐下或躺下 [11] - 与洋地黄类化合物合用时，有地高辛中毒风险，需定期测量血清钙和地高辛水平，监测地高辛中毒的体征和症状 [12] 药物不良反应 - 接受Yorvipath治疗的患者中最常见的不良反应（≥ 5%）为注射部位反应（39%）、血管舒张体征和症状（28%）、头痛（21%）、腹泻（10%）、背痛（8%）、高钙血症（8%）和口咽疼痛（7%） [13] 药物相互作用 - 与地高辛合用时，YORVIPATH增加血清钙，可能导致洋地黄中毒，低钙血症时地高辛疗效可能降低，需测量血清钙和地高辛水平，必要时调整剂量 [14] - 影响血清钙的药物可能改变YORVIPATH的治疗反应，与这些药物合用时更频繁地测量血清钙 [15] 特定人群用药 - 临床试验中关于孕期用药的数据不足以确定药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局风险，若孕期使用或用药期间怀孕，医疗保健提供者应报告YORVIPATH暴露情况 [16] - 监测接受YORVIPATH治疗女性母乳喂养婴儿的高钙血症或低钙血症症状，可考虑监测血清钙 [17] 甲状旁腺功能减退症介绍 - 是一种内分泌疾病，由甲状旁腺激素（PTH）水平不足引起，患者可能出现一系列严重且潜在危及生命的短期和长期并发症，术后甲状旁腺功能减退症占大多数（70 - 80%），其他病因包括自身免疫和特发性原因 [19] 公司介绍 - Ascendis Pharma应用其创新的TransCon技术平台，致力于打造一家领先的、完全整合的生物制药公司，以改善患者生活，总部位于丹麦哥本哈根，在欧洲和美国设有其他设施 [20]