行业概况 - 2024年生物科技行业表现波动 年初表现积极 但随后涨幅回落 目前行业整体下跌10 5% [1] - 尽管利率下降和市场波动 合作交易放缓对行业造成打击 [1] - 创新医疗需求持续 生物科技行业仍将吸引投资者关注 [2] - 2025年随着政府更替和预期放松监管 并购活动可能加速 [3] - 肿瘤学和免疫肿瘤学公司一直是并购目标 拥有肥胖药物和基因编辑技术的公司潜力巨大 [3] 公司表现 Sarepta Therapeutics (SRPT) - FDA批准Elevidys 这是首个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的基因疗法 具有重磅药物潜力 [5] - 2024年6月 FDA批准Elevidys标签扩展 用于治疗4岁及以上DMD患者 [5] - 正在开发针对肢带型肌营养不良症(LGMD)的基因疗法 计划2025年中向FDA提交SRP-9003的监管申请 [6] - 2024年股价上涨24 7% 平均目标价184 15美元 潜在上涨空间46 43% [7] ADMA Biologics (ADMA) - 销售血浆衍生生物制剂 用于治疗免疫缺陷和预防某些传染病 [9] - Asceniv销售强劲 正在进行上市后研究 可能获得标签扩展 用于儿科PI患者 [10] - 高利润率产品组合占总收入50%以上 正在增加Asceniv供应 [11] - 2024年股价飙升291 6% 平均目标价25美元 潜在上涨空间34 19% [12] Exelixis (EXEL) - 主要药物Cabometyx表现强劲 是治疗肾细胞癌的领先酪氨酸激酶抑制剂(TKI) [13] - FDA接受cabozantinib补充新药申请 用于治疗晚期胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)和胰腺外NET(epNET) [14] - 正在开发下一代口服TKI zanzalintinib 以扩大肿瘤学产品组合 [15] - 2024年股价上涨40 3% [16] Alnylam Pharmaceuticals (ALNY) - 上市药物Amvuttra Givlaari和Oxlumo表现良好 Amvuttra的强劲销售得益于新患者和从Onpattro转换的患者 [17] - 与Regeneron Sanofi和Roche等公司合作推进管线 拥有cemdisiran mivelsiran和zilebesiran等有前景的候选药物 [18] - 2024年股价上涨24 3% 平均目标价296 32美元 潜在上涨空间24 55% [19]