文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ionis公司的TRYNGOLZA用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平，这是美国首个获批的FCS治疗药物，公司将借此向商业化阶段生物技术公司转型 [1][2] 产品信息 - TRYNGOLZA（olezarsen）是一种RNA靶向药物，可降低肝脏中载脂蛋白C - III的产生，每月通过自动注射器自我给药一次 [1][10] - 该药物适用于FCS成人患者，无论其诊断方式是基因确诊还是临床确诊，作为饮食的辅助治疗以降低甘油三酯 [1] - TRYNGOLZA是未来三年计划独立推出的四款药物中的首款，前提是获得相关批准 [1] 临床数据 - 基于全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲的3期Balance临床试验的积极数据获批，该试验针对基因确诊的FCS成年患者且空腹甘油三酯水平≥880 mg/dL [2] - 在Balance研究中，80 mg的TRYNGOLZA从基线到六个月甘油三酯水平经安慰剂调整后平均降低42.5%（p = 0.0084），到12个月时进一步改善，经安慰剂调整后平均降低57% [2] - 在12个月内，TRYNGOLZA组有1名患者（5%）发生1次急性胰腺炎（AP）事件，而安慰剂组有7名患者（30%）共发生11次AP事件 [2] 安全性 - TRYNGOLZA显示出良好的安全性，最常见的不良反应（发生率>5%且比安慰剂组高>3%）为注射部位反应（19%和9%）、血小板计数降低（12%和4%）和关节痛（9%和0%） [3] 疾病信息 - FCS是一种罕见的遗传性疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起，导致身体无法分解脂肪，严重损害从血液中清除甘油三酯的能力 [4][5][15] - 健康成人甘油三酯水平低于150 mg/dL，而FCS患者通常超过880 mg/dL，且常有胰腺炎病史，患致命性AP风险高，还伴有疲劳、严重反复腹痛等慢性健康问题 [5] - 在美国，FCS估计影响多达约3000人，绝大多数未被诊断 [5][15] 公司举措 - Ionis将通过Ionis Every Step™提供一系列服务，满足FCS患者群体的独特需求，包括保险和费用支持、疾病和营养教育等 [7] - Ionis今日下午6:45将举行网络直播，讨论FDA的批准事宜 [1][9] 监管情况 - TRYNGOLZA经FDA优先审评获批，此前已获得FCS治疗的快速通道指定、孤儿药指定和突破性疗法指定 [8] - Olezarsen正在欧盟接受审评，并计划在其他国家提交监管申请，目前正在三项3期临床试验中评估治疗严重高甘油三酯血症（sHTG）的效果，但尚未获得监管机构批准 [8] 公司介绍 - Ionis在过去三十年里发明了为严重疾病患者带来更好未来的药物，已发现并开发了六种用于严重疾病的上市药物，在神经学、心脏病学等领域有领先的产品线 [17] - 作为RNA靶向药物的先驱，Ionis继续推动RNA疗法的创新，并推进基因编辑的新方法 [17]