公司动态 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 宣布 NHS England 已根据 NICE 的最终指南实施 Evkeeza (evinacumab) 的委托使用 该药物将用于 12 岁及以上的符合条件的患者 并在英格兰的七家医院信托机构中常规委托使用 [1] - 通过 NHS England 的儿童药物委托政策 5 至 11 岁的儿童也可通过预先批准表格获得 Evkeeza [1] - Ultragenyx 负责在美国以外的国家商业化 Evkeeza 而 Regeneron Pharmaceuticals Inc 则在美国商业化该药物 [6] 药物信息 - Evkeeza 是一种单克隆抗体 通过抑制 ANGPTL3 蛋白来降低 LDL-C 水平 适用于 5 岁及以上的 HoFH 患者 [4][5] - Evkeeza 的常见副作用包括感冒症状 如流鼻涕 以及 5 至 11 岁儿童的疲劳感 [7][8] 疾病背景 - HoFH 是一种罕见的遗传性高胆固醇血症 全球发病率约为 1/300,000 欧盟约有 1,600 名患者 患者 LDL-C 水平极高 易早发动脉粥样硬化和心脏事件 [3] 行业影响 - NICE 认可 Evkeeza 的临床和经济效益 认为其是 NHS 资源的成本效益使用 这为 NHS 的决定铺平了道路 [2] - HEART UK 对 HoFH 患者现在能够获得 Evkeeza 治疗表示非常高兴 [2]