公司动态 - Neurocrine Biosciences宣布CRENESSITY™（crinecerfont）在美国上市，该药物已获得FDA批准，用于辅助糖皮质激素替代治疗，控制成人和4岁及以上儿童患者的雄激素水平，适用于经典先天性肾上腺增生症（CAH）[1] - 公司推出Neurocrine Access Support计划，为患者、护理人员和医疗保健提供者提供免费的综合援助计划，预计90%的患者每月自付费用不超过12美元[2] - CRENESSITY通过PANTHERx Rare专业药房独家提供，该药房提供24/7的CAH专业药剂师支持[17] 药物信息 - CRENESSITY是一种口服促肾上腺皮质激素释放因子1型受体（CRF1）拮抗剂，通过非糖皮质激素机制减少和控制过量的促肾上腺皮质激素（ACTH）和肾上腺雄激素，用于治疗经典CAH[8] - 该药物有50 mg和100 mg胶囊以及50 mg/mL口服溶液两种剂型，成人和儿童患者根据体重和年龄有不同的推荐剂量[13][30] 临床试验 - CAHtalyst™全球注册研究是迄今为止最大的经典CAH临床试验项目，包括285名成人和儿童患者，支持了CRENESSITY的FDA批准[6][7] - CAHtalyst儿科研究包括103名4至17岁患者，CAHtalyst成人研究包括182名18至58岁患者，研究评估了CRENESSITY在改善雄激素控制和糖皮质激素剂量调整方面的效果[22] 疾病背景 - 先天性肾上腺增生症（CAH）是一种罕见的遗传性疾病，约95%的病例由CYP21A2基因变异引起，导致21-羟化酶（21-OH）缺乏，严重缺乏该酶会导致肾上腺无法产生足够的皮质醇，约75%的病例还会导致醛固酮缺乏[4] - 高剂量糖皮质激素治疗CAH可能导致代谢问题、心血管疾病和骨质疏松等严重并发症[21]