文章核心观点 - FDA批准Ionis的RNA靶向疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），公司拥有多元化收入来源且正推进内部管线以驱动未来收入增长 [2][11][20] 疾病相关 - FCS是一种罕见遗传病，患者甘油三酯水平极高，除疲劳和严重复发性腹痛等慢性健康问题外，还面临急性胰腺炎高风险，美国约3000名患者受此疾病困扰 [1] 药物获批与进展 - FDA批准olezarsen（商品名Tryngolza）用于治疗FCS，这是美国首个获批的FCS治疗药物，预计今年年底前独立商业推出，该药物III期BALANCE研究显示可显著降低甘油三酯水平和急性胰腺炎发作次数，EMA也正在审查其监管申请 [2][11][12] - 公司正在三项后期研究（CORE、CORE2和ESSENCE）中评估Tryngolza治疗严重高甘油三酯血症（sHTG），预计2025年下半年出数据，在sHTG适应症上有先发优势 [3] 股票表现 - 年初至今，Ionis的股价下跌29.6%，而行业下跌11.9%；周四盘后交易中，其股价上涨近5% [4][11] 收入来源 - 公司通过Spinraza净销售额的特许权使用费获得商业收入，该药物授权给Biogen用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）；还与Biogen共同销售Qalsody，用于治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS） [6] - 与阿斯利康联合在美国销售Wainua治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病（ATTRv - PN），阿斯利康拥有美国以外市场的独家商业化权利，该药物于2024年第一季度在美国商业推出，双方还在努力扩大其在其他形式淀粉样变性中的标签 [7] - 与诺华和葛兰素史克分别合作开发pelacarsen和bepirovirsen，诺华合作药物针对因Lp(a)水平升高导致心血管疾病的患者进行后期研究，数据预计2025年出炉；葛兰素史克合作药物针对慢性乙型肝炎（CHB）进行两项后期研究，数据预计2026年出炉 [17] 产品计划 - FDA已接受donidalorsen用于遗传性血管性水肿（HAE）适应症的监管申请，预计2025年8月21日作出最终决定，两项III期研究数据支持该申请，公司预计其为第二次独立商业推出 [8] - 今年早些时候，MASH/NASH候选药物ION224的中期研究和安吉尔曼综合征药物ION582的I/IIa期研究均达到各自主要终点，公司正在确定推进ION224的下一步计划，计划于2025年上半年启动ION582的后期研究 [9] - 亚历山大病药物zilganersen的后期研究数据预计2025年出炉 [19] Zacks评级 - Ionis目前的Zacks排名为3（持有） [21]