公司表现 - 公司股价在2024年表现不佳，下跌60.4%，远高于行业13.7%的跌幅，且在近五个月内表现尤为糟糕 [1] - 公司股价在此期间也跑输行业和标普500指数 [1] 产品管线 - 公司拥有两条处于后期阶段的CRISPR基因编辑疗法管线，其中Nexiguran ziclumeran（NTLA-2001）用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR），并与Regeneron Pharmaceuticals合作开发 [3] - 公司自主研发的NTLA-2002用于治疗遗传性血管性水肿（HAE），单次给药即可实现长期控制 [4] 临床试验数据 - NTLA-2001的I期研究数据显示，单次给药在所有患者（n=36）中均实现了快速、深度且持续的血清TTR降低 [5] - 在ATTR-CM患者中，12个月时的心脏疾病进展标志物显示出有利趋势 [6] - NTLA-2002的I/II期研究数据显示，单次给药在HAE患者中显著降低了发作率，25 mg和50 mg剂量组在1-16周内分别降低了75%和77%，在5-16周内分别降低了80%和81% [18] 财务状况 - 公司第三季度末现金及等价物和可交易证券总额为9.447亿美元，预计可支持运营至2026年底 [9] - 公司与Regeneron的合作带来了资金支持 [19] 估值与市场表现 - 公司股价目前以1.28倍有形账面价值交易，低于行业平均的3.47倍和自身历史均值的3.26倍 [10] - 过去60天内，2024年每股亏损预期收窄13美分至5.31美元，2025年每股亏损预期收窄6美分 [21] 行业动态 - FDA近期批准了Vertex和CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法Casgevy，用于治疗镰状细胞病，引发了对基因编辑领域的关注 [22] - 另一家生物技术公司Ionis Pharmaceuticals也在开发HAE治疗药物，其新药申请已获FDA受理 [23] 投资者情绪 - 投资者对公司近期发布的NTLA-2001和NTLA-2002数据持怀疑态度，导致股价大幅下跌 [7][8][23] - 尽管公司拥有创新的CRISPR基因编辑疗法管线，但其开发和商业化过程复杂且充满挑战 [11][13]