核心观点 - Blarcamesine 是一种每日口服一次的小分子药物，用于治疗阿尔茨海默病，通过增强自噬来靶向上游病理，显示出显著的临床疗效和良好的安全性 [1][2][9] - 欧洲药品管理局（EMA）已接受 Blarcamesine 的上市授权申请（MAA），标志着该药物在欧洲的审批进程迈出重要一步 [1][3] - Blarcamesine 在早期阿尔茨海默病患者中显著减缓了临床衰退，且无需常规 MRI 监测，可能成为现有注射类抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充或替代方案 [9] 临床试验数据 - ANAVEX®2-73-AD-004 试验及其长达 144 周的开放标签扩展试验（OLE）支持了 MAA 的提交，试验结果显示 Blarcamesine 通过激活 SIGMAR1 诱导自噬，恢复细胞稳态 [3][9] - 一项为期约 5 年的 2a 期试验的初步数据进一步支持了 Blarcamesine 的疗效，相关研究已发表在同行评审的医学期刊上 [3] - 在 48 周的试验中，Blarcamesine 的主要终点 ADAS-Cog13 评分改善超过 2 分，显示出优于已批准疗法的临床疗效 [9] 市场与行业背景 - 欧洲约有 700 万阿尔茨海默病患者，预计到 2030 年这一数字将翻倍，2019 年欧洲痴呆症（包括阿尔茨海默病）的护理成本高达 4390 亿美元 [10] - Anavex Life Sciences Corp 是一家专注于开发神经退行性疾病、神经发育障碍和神经精神疾病治疗药物的生物制药公司，其主打药物 ANAVEX®2-73 已完成多项临床试验 [10] 药物机制与潜力 - Blarcamesine 通过激活 SIGMAR1 诱导自噬，自噬功能障碍早于β淀粉样蛋白和 tau 蛋白缠结，因此恢复自噬可被视为对抗阿尔茨海默病病理的早期预防措施 [4][9] - 该药物在临床前研究中显示出抗癫痫、抗遗忘、神经保护和抗抑郁的特性，表明其潜在治疗其他中枢神经系统疾病的潜力 [10]