
文章核心观点 公司在2024年取得重要进展,与合作伙伴协作良好,销售增长,研发管线有成果,实现无债务,未来发展前景乐观 [1][2][9] 商业合作 - 公司商业合作伙伴Chiesi Global Rare Diseases发挥关键作用,欧洲药品管理局(EMA)已验证Chiesi关于pegunigalsidase alfa的变更提交,旨在为欧盟法布里病患者标注更低频率的给药方案(每四周一次) [1] - 公司与Chiesi Farmaceutici S.p.A.合作进行Elfabrio的全球开发和商业化 [5] - 公司将taliglucerase alfa的全球开发和商业化权利授权给辉瑞公司(Pfizer Inc.),用于治疗戈谢病,但在巴西保留全部权利 [16] 销售情况 - 公司向Chiesi销售Elfabrio®、向辉瑞销售Elelyso®以及向巴西销售Uplyso®构成三大收入来源,且销售实现增长,未来有望继续增长 [2] 研发进展 - 公司完成PRX - 115的I期首次人体临床试验,结果显示其有潜力成为安全有效的降尿酸治疗药物,且给药间隔可能较宽,计划于2025年下半年推进至II期临床试验 [10] - 公司调整研发策略,利用ProCellEx平台和其他能力,专注于优先的肾脏罕见病领域,研发团队持续评估基于植物的药物递送系统 [11] 财务状况 - 公司通过过去几年的财务纪律,全额偿还所有未偿还的可转换票据,成为无债务公司,强大的资产负债表支持持续运营 [12] 公司运营 - 尽管以色列军事活动带来挑战,但公司在冲突期间成功维持全面、不间断的运营 [13] 公司概况 - 公司是一家专注于通过其专有的基于植物细胞的表达系统ProCellEx开发和商业化重组治疗蛋白的生物制药公司,是首家获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准通过基于植物细胞的悬浮表达系统生产蛋白质的公司 [16] - 公司的第二个产品Elfabrio®于2023年5月获得FDA和欧洲药品管理局的批准 [16] - 公司的研发管线包括针对既定制药市场的重组治疗蛋白的专有版本,如PRX - 115、PRX - 119等产品候选药物 [5]