文章核心观点 - 公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理其用于治疗阿尔茨海默病的研究药物blarcamesine的上市许可申请（MAA），该药物有望为欧洲患者提供新治疗选择 [7][8] 分组1：Blarcamesine药物介绍 - Blarcamesine是一种每日口服一次的小分子药物，用于潜在治疗阿尔茨海默病患者 [1] - 每日口服一次Blarcamesine可显著减缓早期阿尔茨海默病患者的临床衰退，安全性良好，无相关神经影像学不良事件 [1] - Blarcamesine通过激活SIGMAR1诱导自噬，恢复细胞稳态，具有临床意义的改善，优于已批准疗法，还能减缓早期AD患者的神经退行性变 [8][9] - Blarcamesine安全性表明无需常规MRI监测，其作用机制独特，可能是注射用抗β - 淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充或替代 [9] 分组2：试验数据支持 - MAA得到随机、双盲、安慰剂对照的IIb/III期ANAVEX®2 - 73 - AD - 004试验及其长达144周的开放标签扩展（OLE）ATTENTION - AD ANAVEX®2 - 73 - AD - EP - 004试验数据支持 [2] - 265周（约5年）的2a期试验加强了提交材料，其初步中期数据已发表在医学期刊上 [8] - IIb/III期试验数据显示，每日口服一次Blarcamesine通过上游SIGMAR1激活达到了预先指定的临床疗效 [8] 分组3：公司情况 - 公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗多种疾病的创新疗法，包括阿尔茨海默病、帕金森病等 [7] - 公司的主要候选药物ANAVEX®2 - 73（blarcamesine）已成功完成多项临床试验，还具有治疗其他中枢神经系统疾病的潜力 [10] - 公司认为ANAVEX®3 - 71是有前景的临床阶段候选药物，在临床前试验中显示出有益效果 [10] 分组4：行业情况 - 欧洲约有700万人患有阿尔茨海默病，预计到2030年将翻倍 [10] - 2019年，欧洲照顾包括阿尔茨海默病在内的痴呆症患者的费用估计为4390亿美元，即每人31144美元 [10]