文章核心观点 - 公司宣布FDA为TNX - 102 SL治疗纤维肌痛的营销批准决定设定了2025年8月15日的PDUFA目标日期，该药物有潜力成为治疗纤维肌痛的新药 [1][4] 关于纤维肌痛 - 纤维肌痛是常见慢性疼痛疾病，源于中枢神经系统内感觉和疼痛信号放大，即中枢敏化，大脑成像研究将功能障碍定位于脑岛和前扣带回皮质 [16] - 美国超1000万成年人受影响，多数为女性，症状包括慢性广泛疼痛、非恢复性睡眠、疲劳和脑雾等，患者日常活动困难、生活质量受损且常致残 [4][16] - 它是典型的伤害感受性疼痛综合征，许多患者的疼痛综合征是三种主要疼痛类型的混合，还可能与多种情况或应激源相关，也被认为是长新冠后可诊断的病症，以及慢性重叠性疼痛病症 [6][16] 关于TNX - 102 SL - 它是中枢作用的非阿片类研究药物，为慢性使用设计，是盐酸环苯扎林的专利舌下制剂，用于睡前给药治疗纤维肌痛 [3] - 环苯扎林能有效结合并拮抗四种不同的突触后神经受体亚型，可针对纤维肌痛的非恢复性睡眠特征，且无成瘾或依赖风险 [3] - 其片剂基于盐酸环苯扎林和甘露醇的低共熔配方，产品稳定、溶解快，能通过粘膜途径有效将环苯扎林输送到血液中，相关专利已在美国、欧盟、日本、中国等多地获批，市场保护期至2034年 [3] - 该制剂专为舌下给药和粘膜吸收设计，可减少日间嗜睡风险，临床药代动力学研究表明，与口服环苯扎林相比，它在给药后前2小时暴露水平更高，活性代谢物去甲环苯扎林水平更低 [3] TNX - 102 SL临床试验情况 - 两项14周双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验评估了其作为睡前治疗纤维肌痛的安全性和有效性，两项试验均达到显著减轻每日疼痛的预设主要终点，且耐受性良好，无新的安全信号 [5] - 两项关键研究中最常见的治疗突发不良事件是给药部位的舌头或口腔麻木，为暂时性、自限性，很少导致研究中断，排除COVID - 19后，两项研究的全身性不良事件发生率均低于4.0% [5] 公司其他产品及业务 - 公司是全面整合的生物制药公司，专注于疼痛管理疗法和公共卫生疫苗，开发组合集中于中枢神经系统疾病 [18] - 商业子公司Tonix Medicines销售Zembrace® SymTouch®（舒马曲坦注射剂）3mg和Tosymra®（舒马曲坦鼻喷雾剂）10mg，用于治疗成人急性偏头痛 [8] - 公司还有多个在研产品，包括用于治疗急性应激反应和急性应激障碍的TNX - 102 SL、治疗可卡因中毒的TNX - 1300、解决器官移植排斥等问题的TNX - 1500、治疗普拉德 - 威利综合征的TNX - 2900、mpox疫苗TNX - 801等 [18] - 2024年7月，公司宣布与美国国防部的国防威胁降低局签订高达3400万美元的五年合同，开发靶向CD45的小分子广谱抗病毒剂TNX - 4200 [18]