文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences宣布提交WVE - 007治疗肥胖的首次临床试验申请，预计2025年第一季度获批并启动人体试验，该药物有潜力用于肥胖治疗并减少心血管代谢风险 [4][5][8] 公司动态 - 公司宣布提交WVE - 007治疗肥胖的首次临床试验申请（CTA），预计2025年第一季度获批并启动人体试验 [4] - 公司总裁称WVE - 007项目有潜力每年给药一到两次，可用于肥胖治疗并降低心血管代谢风险 [5] 药物信息 - WVE - 007是一种研究性GalNAc共轭小干扰RNA（siRNA），旨在沉默Inhibin βE（INHBE）基因表达，通过诱导脂肪燃烧减轻体重且不影响肌肉质量 [4] - WVE - 007是公司首个进入临床开发的siRNA项目，采用一流的寡核苷酸化学和GalNAc递送技术 [8] - WVE - 007设计用于通过沉默INHBE基因实现健康、可持续的体重减轻，具有每年给药一到两次的潜力 [8] 药物依据 - 人类遗传学表明INHBE是一个有潜力的治疗靶点，INHBE基因功能缺失突变的个体有更健康的心血管代谢特征 [5] - 临床前研究中，Wave的INHBE siRNA单剂量减重效果与司美格鲁肽相当且无肌肉损失，作为司美格鲁肽的附加治疗时可使减重效果翻倍，还能防止停药后体重反弹 [5] 临床试验 - 公司对WVE - 007的首次人体研究是一项针对超重或肥胖成年人的1期临床试验，旨在评估安全性、耐受性、药代动力学、靶点参与生物标志物以及身体成分和代谢健康 [6] 公司介绍 - Wave Life Sciences是一家专注于挖掘RNA药物潜力以改善人类健康的生物技术公司，其RNA药物平台PRISM®结合多种模式、化学创新和人类遗传学见解 [7] - 公司多元化的产品线包括杜氏肌营养不良症、α - 1抗胰蛋白酶缺乏症和亨廷顿病的临床项目以及肥胖的临床前项目 [7]