文章核心观点 Vertex Pharmaceuticals的Alyftrek获FDA批准用于治疗6岁及以上囊性纤维化患者，Trikafta标签也获扩展，公司在CF市场占主导地位且有多款在研药物 [1][8][15] 药物获批情况 - FDA批准Vertex Pharmaceuticals的下一代三联疗法vanza用于治疗6岁及以上囊性纤维化患者，商品名为Alyftrek [1] - Alyftrek获批用于至少有一个F508del突变或CF跨膜电导调节器（CFTR）基因中对该药物有反应的其他突变的6岁及以上CF患者，年批发采购成本为370,269美元 [2] - FDA提前于2025年1月2日的预期PDUFA日期做出批准决定，基于后期综合项目数据，每日一次服用Alyftrek比Vertex的畅销CF药物Trikafta更能使患者受益，该药物也适用于停用Trikafta或Vertex其他CF药物的患者，欧洲也在审查类似监管申请 [3] - FDA扩大Trikafta标签，纳入额外94种非F508del CFTR突变，使该国近300名CF患者有资格接受该药物治疗 [8] 药物安全性 - Alyftrek标签带有关于潜在药物性肝损伤和肝衰竭的黑框警告 [4] - FDA将Trikafta关于肝损伤和肝衰竭的安全信息从警告和预防提升为黑框警告 [14] 药物销售情况 - Vertex的CF药物销售持续增长，Trikafta在2024年前九个月增加了75.2亿美元的产品销售额，同比增长近14% [10] 药物研发情况 - 公司正在评估Alyftrek用于2至5岁囊性纤维化儿童的情况 [5] - 公司与Moderna合作开发mRNA疗法VX - 522，用于约5000名不产生CFTR蛋白且无法从其CFTR调节剂中受益的CF患者，I/II期临床试验的单次递增剂量（SAD）部分已完成，多次递增剂量（MAD）部分正在进行中，预计2025年上半年获得MAD研究数据 [16] 股票表现 - 年初至今，Vertex Pharmaceuticals的股价下跌2.3%，而行业下跌13.7% [13] - 过去60天，Castle Biosciences 2024年每股亏损估计从59美分改善为盈利34美分，2025年每股亏损估计从2.15美元收窄至1.84美元，年初至今股价飙升27.6% [11] - 过去60天，CytomX Therapeutics 2024年每股亏损估计从29美分收窄至5美分，2025年每股亏损估计从56美分收窄至35美分，年初至今股价下跌29.7% [12] 股票评级 - Vertex Pharmaceuticals目前Zacks排名为3（持有） [17] - Castle Biosciences和CytomX Therapeutics目前Zacks排名均为1（强力买入） [18] - Castle Biosciences过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为172.72% [19] - CytomX Therapeutics过去四个季度中有两个季度盈利超预期，两个季度未达预期，平均惊喜率为115.70% [20]