文章核心观点 - Precigen公司宣布完成向FDA滚动提交PRGN - 2012用于治疗成人复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的生物制品许可申请（BLA），该疗法有潜力成为首个获FDA批准的RRP治疗药物 [8][9] 公司信息 - Precigen是一家专注于发现和临床阶段的生物制药公司，利用精准技术推进下一代基因和细胞疗法，目标是解决免疫肿瘤学、自身免疫性疾病和传染病等核心治疗领域中最紧迫和棘手的疾病 [5] 产品信息 - PRGN - 2012是一种研究性AdenoVerse®基因疗法，旨在引发针对感染人乳头瘤病毒（HPV）6或HPV 11细胞的免疫反应，已获得FDA的突破性疗法认定、孤儿药认定和加速审批途径，以及欧盟委员会的孤儿药认定 [2] - PRGN - 2012有潜力成为首个获FDA批准的成人RRP治疗药物，RRP是一种由HPV 6或HPV 11感染引起的罕见、难治、终身性肿瘤疾病，目前标准治疗方法是反复手术且无法治愈疾病 [1][9] - BLA申请得到PRGN - 2012治疗RRP的1/2期关键临床研究数据支持，研究中超50%患者达到完全缓解，超85%患者在治疗后一年手术干预次数较治疗前一年减少，且该疗法耐受性良好，无剂量限制性毒性和大于2级的治疗相关不良事件 [1] 研究情况 - 关键1/2期临床研究共纳入38名成人RRP患者，3名患者接受4次1x 10¹¹颗粒单位（PU）/剂量的PRGN - 2012治疗，35名患者接受4次推荐的2期剂量（RP2D）5 x 10¹¹ PU/剂量的治疗，治疗期为12周，主要终点包括安全性和完全缓解率，关键次要终点包括HPV特异性免疫反应、乳头状瘤生长程度和生活质量等，研究达到主要安全和疗效终点 [3] 平台优势 - Precigen的AdenoVerse平台利用专有腺病毒载体库进行治疗效应器、免疫调节剂和疫苗抗原的高效基因递送，其大猩猩腺病毒载体性能可能优于当前竞争对手，该平台基因疗法能产生高水平和持久的抗原特异性T细胞免疫反应，并能增强这些反应 [4] 公司展望 - 公司总裁兼首席执行官表示RRP疾病影响被忽视半个多世纪，提交BLA是为患者带来首个治疗方法的重要一步，期待与FDA合作推进后续步骤，希望尽快将PRGN - 2012带给患者，且公司近期财务交易延长了现金储备至2026年，远超2025年下半年潜在商业发布时间 [15]