文章核心观点 - 2024年公司取得战略里程碑进展，进入2025年将聚焦NurOwn 3b期试验，推进外泌体平台开发，有望创造价值 [16][12] 2024年战略里程碑 临床进展 - 公司为NurOwn 3b期临床试验获得美国FDA的特殊协议评估（SPA），并就化学、制造和控制（CMC）计划与FDA达成一致，降低监管风险，为临床成功奠定基础 [2] 研究成果 - 生物标志物研究数据显示NurOwn可降低肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者神经丝轻链（NfL）水平，探索性分析还发现其与其他生物标志物的潜在关联，验证了科学方法 [7][3] 公司管理 - 公司领导层得到加强，Haro Hartounian博士加入担任首席运营官，Bob Dagher博士晋升为首席医疗官，助力临床开发和商业化 [8] 平台发展 - 公司加速外泌体平台开发，追求战略合作以扩大治疗应用，获得美国专利商标局的许可通知，加强知识产权组合 [9] 运营合作 - 公司与Pluri Inc.签订谅解备忘录，为NurOwn的临床制造提供支持，还将引入美国制造中心以满足更广泛的生产需求 [17] 资金筹集 - 自FDA咨询委员会（ADCOM）会议结果公布后，公司成功筹集约800万美元，并积极寻求额外资金来源，包括非稀释性赠款和潜在合作伙伴关系 [10] 2025年及未来规划 临床试验 - 公司将聚焦NurOwn的3b期试验，目标是早期ALS患者，为治疗效果提供有力证据 [4] 平台推进 - 公司将推进外泌体平台进入临床阶段，这将是一个重要里程碑，体现对管线创新和利益相关者价值的承诺 [9] 合作沟通 - 公司将继续与FDA、ALS倡导团体、科学家和临床医生密切合作，确保符合监管指南和专家期望 [18] 行业动态 - FDA批准首个基于间充质基质细胞（MSC）的疗法Ryoncil，为再生医学领域带来积极影响，增强了公司对基于MSC的NurOwn疗法的信心 [21]