公司动态 - Capricor Therapeutics (CAPR) 股价在周四上涨8.4% 原因是公司完成了向FDA提交的deramiocel生物制品许可申请(BLA) 该药物用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)心肌病 [1] - 公司于2024年10月启动了deramiocel BLA的滚动提交程序 并成功完成了提交 触发了其分销合作伙伴Nippon Shinyaku支付的1000万美元里程碑款项 [2] - 公司已请求FDA授予BLA优先审评资格 若获批 审评时间将从标准的10个月缩短至6个月 [3] - 公司计划在未来扩展deramiocel的适应症 包括治疗骨骼肌肌病 并预计通过结合HOPE-3研究的Cohort A和B数据来支持这一扩展 [8] - 公司已在欧盟和日本启动了监管程序 并与当地卫生部门合作 以加快deramiocel在这些地区的审批流程 [9] 产品研发进展 - Deramiocel是Capricor的主要候选产品 也是其唯一的临床管线资产 是一种研究性异体心脏来源的细胞疗法 [1] - Deramiocel的BLA申请得到了HOPE-2和HOPE-2开放标签扩展(OLE)研究的心脏数据支持 这些数据与自然病史数据进行了对比 [4] - 2024年6月 公司公布了HOPE-2 OLE研究的三年结果 显示deramiocel显著减缓了上肢功能的下降 并稳定了左心室射血分数 [5] - Deramiocel在整个研究中表现出良好的安全性 并在美国和欧盟获得了孤儿药资格 用于治疗DMD [7] 市场前景 - DMD是一种严重的遗传性疾病 每3500名男性新生儿中约有1例 美国患者人数估计在15000-20000人之间 目前治疗选择有限 尚无治愈方法 [10] - 根据Mordor Intelligence的报告 DMD治疗市场规模预计在2025年达到40.7亿美元 到2030年将增长至97.8亿美元 年复合增长率为19.13% [11] 行业对比 - 在过去三个月 Capricor的股价下跌了30.9% 而行业平均跌幅为2.7% [3] - 行业内的其他公司如Castle Biosciences (CSTL) 和Spero Therapeutics (SPRO) 分别获得了Zacks Rank 1和2的评级 而Capricor目前的评级为Zacks Rank 3 (Hold) [12]