文章核心观点 - William Blair对Denali Therapeutics Inc进行覆盖研究，认为其在神经退行性疾病药物研发领域有潜力，给予跑赢大盘评级和每股35美元的公允价值 [1][2] 公司业务 - 公司专注于神经退行性疾病药物研发，开发了专门的运输载体平台以增强治疗药物穿过血脑屏障的递送能力 [1] - 公司领先项目Tividenofusp alfa是针对亨特综合征的酶替代疗法，有望成为同类最佳治疗方案 [2] - 从Tividenofusp alfa获得的见解可能简化未来针对其他溶酶体贮积病治疗的开发和审批流程，如针对A型桑菲利波综合征的DNL126 [3] - 公司启动了针对LRRK2相关帕金森病的BIIB122（DNL151）全球BEACON 2a期试验 [3] 公司财务与估值 - 公司市值29.3亿美元，企业价值22.6亿美元 [3] - 与神经科学、罕见病和平台生物技术领域的同行相比，其估值有高有低，反映了其产品线和技术实力 [4] - 若额外临床数据降低其运输载体方法相关风险，公司估值可能达到与Avidity Biosciences Inc.、Ultragenyx Pharmaceutical Inc.等公司类似水平 [5] 公司评级与股价 - William Blair给予公司跑赢大盘评级和每股35美元的公允价值 [2] - 上周五收盘时，DNLI股票上涨3.17%，报21.50美元 [5] 公司审批进展 - 公司已与FDA就加速批准要求达成协议，并计划在2025年初提交生物制品许可申请 [2] - 随着公司推进资产，包括Tividenofusp可能在2025年底获得加速批准和优先审评，有显著增长潜力 [4]