公司动态 - Ultragenyx Pharmaceutical Inc 宣布欧洲委员会 (EC) 批准 Evkeeza (evinacumab) 用于治疗 6 个月及以上儿童纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) [1] - Evkeeza 是欧盟首个获批用于 6 个月及以上儿童 HoFH 治疗的药物 [1] - Evkeeza 是一种血管生成素样蛋白 3 (ANGPTL3) 抑制剂 用于降低低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 水平 [1] - Evkeeza 最初于 2021 年 6 月获批用于 12 岁及以上 HoFH 患者的治疗 随后在 2023 年 12 月获批用于 5 至 11 岁儿童 [2] - Evkeeza 目前在英国 美国 加拿大 意大利 日本 荷兰 西班牙和卢森堡获得报销并商业化 并在奥地利和法国等 13 个国家通过早期准入计划提供 [2] 药物疗效 - Evkeeza 在 6 个月至 5 岁以下 HoFH 儿童中的疗效通过模型外推分析预测 预计在 24 周时 LDL-C 降低幅度与成人相似或更高 [2] - 5 名 1 至 4 岁 HoFH 儿童的同情用药数据显示 LDL-C 显著降低 与 5 岁及以上患者的临床研究结果一致 [2] - Evkeeza 在 6 个月至 5 岁儿童中的安全性预计与较大儿童相似 同情用药计划中未发现新的安全问题 [2] 行业背景 - HoFH 是一种罕见的遗传性高胆固醇血症 全球发病率约为 30 万分之一 欧盟约有 1600 名患者 [3] - HoFH 患者从父母双方各遗传一个 FH 致病基因 导致 LDL-C 水平极高 (>400 mg/dL) 并增加早发动脉粥样硬化和心脏事件风险 [4] 药物机制 - Evkeeza 中的活性成分 evinacumab 与体内的 ANGPTL3 蛋白结合并阻断其作用 从而降低血液中的胆固醇水平 [5] - Evkeeza 通过每月一次 (4 周) 的静脉输注给药 [5] 合作与商业化 - Regeneron Pharmaceuticals Inc 发现并开发了 Evkeeza 并在美国以 evinacumab-dgnb 的商品名商业化 [7] - Ultragenyx 负责 Evkeeza 在美国以外国家的开发和商业化 [7]