文章核心观点 - 公司宣布启动治疗痛风的新阶段项目XRx - 026,专注治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者,计划2025年上半年与FDA讨论新药申请事宜,该项目有望填补市场未满足的医疗需求 [1][2][3] 公司动态 - 公司是专注开发治疗进行性肾病创新疗法的后期临床制药公司,宣布启动治疗痛风的新阶段项目XRx - 026,专注治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者 [1] - 因XORLO临床开发进展充分,公司就XRx - 026项目与FDA讨论新药申请准备事宜,待FDA反馈后,还将为该项目寻求孤儿药指定和新药营销批准 [2] - 公司有三款临床后期产品在研,分别是针对常染色体显性多囊肾病的XRx - 008项目、治疗别嘌呤醇不耐受痛风的XRx - 026项目、针对新冠感染相关急性肾和其他急性器官损伤的XRx - 101项目,还有针对2型糖尿病肾病的临床前阶段项目XRx - 225 [6] 行业背景 - 血液中核苷酸通过嘌呤代谢分解,经黄嘌呤氧化酶形成尿酸,长期高血尿酸与痛风、肾结石、糖尿病、心血管疾病和肾衰竭等健康问题相关,全球约14%的人有高尿酸血症,1 - 2%的人患有痛风,降低痛风患者血尿酸水平与改善健康结果密切相关 [4] - 北美约350万人因血尿酸升高患痛风,降低尿酸水平的治疗药物主要有口服促尿酸排泄药、静脉注射尿酸酶和口服黄嘌呤氧化酶抑制剂三类,黄嘌呤氧化酶抑制剂是痛风一线首选治疗药物,别嘌呤醇是最常用的黄嘌呤氧化酶抑制剂,北美每年约有300万张处方,但3 - 5%的患者不能耐受,非布司他曾希望治疗别嘌呤醇不耐受患者,虽曾达到约4.5亿美元的峰值销售额,但因有心血管猝死风险而使用量大幅下降,为新型黄嘌呤氧化酶抑制剂创造了市场机会 [5] 产品相关 - XORLO是公司的羟嘌呤醇专利配方,已获得美国和欧盟专利 [10] - 临床研究表明,羟嘌呤醇对治疗痛风且对别嘌呤醇不耐受的患者安全有效,XRx - 026项目有潜力满足这一未满足的医疗需求 [3]
XORTX Adds Late Stage Gout Program to Pipeline