文章核心观点 Fortress及其子公司Cyprium宣布FDA接受CUTX - 101新药申请并给予优先审评，若获批Cyprium可获特许权使用费和最高1.29亿美元里程碑付款，CUTX - 101有望成为首个治疗门克斯病的FDA批准疗法 [1][3] 分组1：CUTX - 101新药申请情况 - FDA接受CUTX - 101治疗门克斯病的新药申请并给予优先审评，PDUFA目标行动日期为2025年6月30日 [1] - 2023年12月Sentynl从Cyprium接手CUTX - 101开发和商业化，由Sentynl完成NDA提交并负责获批后商业化 [1] 分组2：CUTX - 101临床效果 - CUTX - 101 NDA提交有积极临床疗效结果支持，早期治疗患者总体生存有统计学显著改善，死亡风险较未治疗历史对照队列降低近80%，中位总生存期为177.1个月，而未治疗组为16.1个月 [2] 分组3：获批相关权益 - 若CUTX - 101 NDA获批，产品可能获得罕见儿科疾病优先审评券，Cyprium保留所有权，可用于后续营销申请或出售转让给第三方 [3] - Cyprium有资格从Sentynl获得特许权使用费和最高1.29亿美元的开发和销售里程碑付款 [1][3] 分组4：CUTX - 101药物信息 - CUTX - 101是皮下注射用组氨酸铜制剂，旨在通过生理pH改善耐受性 [4] - CUTX - 101已获FDA突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，欧洲药品管理局也给予孤儿药认定 [2][5] - 针对门克斯病患者的扩大使用协议正在美国多个医疗中心进行 [5] 分组5：门克斯病信息 - 门克斯病是由铜转运蛋白ATP7A基因突变引起的罕见X连锁隐性儿科疾病，最低出生患病率为每34,810例活产男婴中有1例，可能高达每8,664例活产男婴中有1例 [6] - 该病特征为头发稀疏脱色、结缔组织问题和严重神经症状，未治疗死亡率高，多数患者2 - 3岁死亡，目前无FDA批准疗法 [6] 分组6：各公司信息 - Cyprium专注开发治疗门克斯病及相关铜代谢紊乱的新疗法，与NICHD合作推进CUTX - 101临床开发，2023年将CUTX - 101相关权利转让给Sentynl，与NICHD有AAV - ATP7A基因疗法许可协议，该疗法处于临床前开发并获FDA孤儿药认定 [7] - Fortress是创新生物制药公司，有7种上市处方药和20多个开发项目，通过精简运营结构推进多元化产品线，与多家机构和公司建立合作 [8] - Sentynl是美国生物制药公司，专注为罕见病患者提供创新疗法，2017年被Zydus Group收购，管理团队经验丰富，注重商业化 [9] - Zydus Group是创新全球生命科学公司，员工超27,000人，有1400名科学家从事研发，致力于通过优质医疗解决方案解锁生命科学新可能 [11]