文章核心观点 Sentynl Therapeutics的CUTX - 101新药申请获FDA受理并进入优先审评，有望成为首个获批治疗Menkes病的疗法，该药物临床疗效积极，FDA设定目标行动日期为2025年6月30日 [1][2][3] 药物相关信息 - CUTX - 101是用于治疗Menkes病的研究性药物，为皮下注射用组氨酸铜制剂，生理pH值可提高耐受性 [6] - CUTX - 101在1/2期临床试验中，使早期治疗患者神经发育结局和生存率改善，早期治疗组较未治疗历史对照组死亡风险降低近80%，中位总生存期分别为177.1个月和16.1个月 [2][6] - CUTX - 101获FDA突破性疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药认定，以及EMA孤儿药认定，美国多家医疗中心正在进行扩大使用方案 [3][6][7] 疾病相关信息 - Menkes病是由铜转运蛋白ATP7A基因突变导致的罕见X连锁隐性儿科疾病，每34,810至8,664例活产男婴中约有1例患病 [1][8] - 该病特征为毛发稀疏脱色、结缔组织问题和严重神经症状，未治疗患者死亡率高，多在2 - 3岁死亡，目前无FDA批准的治疗方法 [8] 公司相关信息 Sentynl Therapeutics - 美国生物制药公司，2017年被Zydus Group收购，专注为罕见病患者提供创新疗法 [9] - 2023年12月从Cyprium Therapeutics接手CUTX - 101的开发和商业化工作 [4] Zydus Group - 创新型全球生命科学公司，员工超27,000人，研发人员1,400人，致力于通过优质医疗解决方案改变生活 [10] Fortress Biotech - 创新型生物制药公司，有7种上市处方药和20多个研发项目，与多家机构建立合作关系 [11] Cyprium Therapeutics - Fortress子公司，专注开发治疗Menkes病及相关铜代谢紊乱的新疗法，推进了CUTX - 101项目 [4][5]