文章核心观点 - 公司公布lonigutamab治疗甲状腺眼病（TED）的额外2期数据和3期项目设计 预计2025年第一季度启动3期项目 2026年下半年公布3期顶线数据 [1][3] 甲状腺眼病（TED）介绍 - TED是一种威胁视力的自身免疫性疾病 会导致眼球突出、复视等症状 美国估计超10万人受影响 [10] Lonigutamab介绍 - Lonigutamab是一种皮下注射的人源化IgG1单克隆抗体 靶向胰岛素样生长因子1（IGF - 1）受体 与标准疗法相比 结合独特表位 可使受体在数分钟内内化 具有长期、便捷给药潜力 [11] 额外2期数据 - Lonigutamab在TED所有症状表现上有临床意义和竞争力的改善 包括眼球突出、临床活动评分（CAS）、复视以及Graves眼病生活质量（GO - QoL）工具 [6] - 50mg负荷剂量和25mg每周皮下注射剂量显示出显著的眼球突出缓解率 [6] - 与静脉注射抗IGF - 1R药物相比 在较低暴露水平下实现疗效 [6] - 各剂量水平均未报告听力损伤、高血糖或月经紊乱病例 [6] - 100mg负荷剂量可在数天内达到目标治疗浓度 [6] 3期LONGITUDE项目设计 - 项目预计本季度启动 2026年下半年公布顶线数据 [3] - LONGITUDE - 1和2将在约350名患者中进行两项全球双盲、安慰剂对照试验 评估皮下注射100mg负荷剂量后每两周50mg的安全性和有效性 患者在前24周按2:1随机分配到lonigutamab或安慰剂组 两项试验的主要终点均为24周时的眼球突出缓解率 24周后所有患者将接受lonigutamab治疗至52周 [4] - LONGITUDE - 1评估“活跃”和“慢性”TED患者 至少招募81名活跃患者 主要终点为活跃患者24周时的眼球突出缓解率 次要终点为所有入组患者24周时的眼球突出缓解率 [5] - LONGITUDE - 2招募活跃和慢性TED患者 无活跃患者最低数量要求 主要终点为所有患者24周时的眼球突出缓解率 两项试验的次要终点包括24周时的CAS、复视缓解和GO - QoL [5] 公司相关情况 - 公司是一家后期临床生物制药公司 专注于免疫学变革性药物的开发和交付 主要项目lonigutamab用于治疗TED [1][12] - 2024年第三季度公司与美国食品药品监督管理局（FDA）举行2期结束会议 就拟议的LONGITUDE - 1和LONGITUDE - 2 3期试验设计达成一致 [7] - 公司预计现金可维持至2027年年中 [1] 会议信息 - 公司将于2025年1月6日下午4:30举办网络直播会议 邀请斯坦福大学医学院和科罗拉多大学医学院的医生与公司管理层讨论lonigutamab 2期新数据和3期项目设计 随后有问答环节 直播可在公司网站观看 录像将存档约30天 [9]