文章核心观点 Orna Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals达成三年战略研究合作，利用Orna的LNP递送解决方案助力Vertex开发针对SCD和TDT患者的下一代基因编辑疗法，Orna将获前期付款及潜在里程碑付款和特许权使用费 [1] 合作内容 - Orna将获6500万美元前期付款（含可转换债券形式投资），并有望基于SCD/TDT产品特定的临床前、研究、开发、监管和商业里程碑获得最高6.35亿美元付款 [3] - 若Vertex选择额外适应症权利，Orna每个产品最多可获3.65亿美元额外期权费和里程碑付款，最多涉及10个额外产品 [3] - Orna将有资格从合作产生的任何产品未来净销售额中获得分级特许权使用费，Vertex为三年研究合作提供资金并有权延长合作期限 [3] 公司评价 - Orna首席执行官Amit Munshi称Vertex是治疗血红蛋白病的领导者，此次合作验证了公司领先的肝外LNP递送化学技术，凸显递送对推动下一代RNA药物的重要性 [2] - Orna董事长Ansbert Gadicke表示此次合作是公司第二次重大合作，证明了公司平台的广度和潜力，巩固了Orna在下一代RNA药物领域的领导地位，有望为患者带来重大影响 [2] Orna Therapeutics介绍 - 致力于设计和交付全新的完全工程化环状RNA（oRNA®）疗法，以挖掘RNA药物治疗全身疾病的潜力 [4] - 环状RNA转录物相比传统mRNA方法具有生产简化、脂质纳米粒配方改进和蛋白质表达更优的优势 [4] - 其领先的基于LNP的递送系统和全面的编辑计划使公司有能力推进具有巨大潜力的新型RNA药物，改变患者护理方式 [4]