文章核心观点 公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予ersodetug（RZ358）突破性疗法认定用于治疗先天性高胰岛素血症（HI）导致的低血糖 ，该认定基于2b期（RIZE）研究的关键积极数据和当前先天性HI未满足的医疗需求 ，ersodetug作为潜在治疗方法持续推进临床开发 [1]。 公司进展 临床进展 - 先天性HI方面，FDA解除ersodetug部分临床搁置，使美国临床站点可纳入正在进行的全球3期sunRIZE研究，治疗3个月及以上先天性HI患者，预计今年下半年公布sunRIZE研究的 topline结果；公司还获得英国创新许可和准入途径（ILAP）指导小组授予ersodetug治疗先天性HI所致低血糖的创新护照认定 [4] - 肿瘤HI方面，公司报告ersodetug治疗非胰岛细胞瘤（NICTs）所致低血糖的临床前验证，结合其在胰岛细胞瘤（如胰岛素瘤）中的潜在疗效，使肿瘤HI所致低血糖的潜在可治疗患者群体增加一倍多；获得FDA对ersodetug治疗肿瘤HI所致低血糖的3期注册研究的研究性新药（IND）申请批准，预计2025年上半年开始研究，2026年下半年公布topline结果；FDA授予ersodetug治疗肿瘤HI所致低血糖的孤儿药认定（ODD） [4] - 截至目前，已有超过10名肿瘤HI患者在扩大使用计划中成功接受治疗 [5] 财务进展 - 公司于6月筹集7300万美元，为支持其临床项目和运营目标至2026年第二季度提供资金 [6] 疾病与药物介绍 先天性高胰岛素血症 - 先天性高胰岛素血症（HI）是儿童复发性和持续性低血糖最常见的原因，患者通常在出生后第一个月内出现低血糖症状，若不及时治疗可导致严重脑损伤和死亡，长期低血糖会造成不可逆损伤，部分患者需手术切除胰腺，超半数患儿需长期药物治疗 [7] ersodetug - ersodetug是一种全人单克隆抗体，通过变构结合胰岛素受体，抵消胰岛素和相关物质对胰岛素受体过度激活的影响，改善高胰岛素血症（HI）相关的低血糖，有望普遍有效治疗任何先天性或获得性HI引起的低血糖 [8] 公司简介 - 公司是一家后期罕见病公司，专注于显著改善高胰岛素血症（HI）引起的低血糖患者的预后，其抗体疗法ersodetug旨在治疗所有形式的HI，并在临床试验和实际应用中对先天性HI和肿瘤HI显示出显著益处 [9]