文章核心观点 - 2024年基因编辑领域年初因FDA批准首款基于CRISPR的镰状细胞贫血基因疗法Casgevy而热闹开场，但年末表现不佳，CRISPR Therapeutics和Intellia Therapeutics作为行业领导者各有进展与挑战 [1][2] 基因编辑疗法Casgevy相关情况 - Casgevy由Vertex Pharmaceuticals研发，用于治疗镰状细胞贫血，CRISPR Therapeutics是其开发的关键合作者，该疗法治疗复发性血管阻塞性危机（VOCs）患者的有效率达93.5% [1][2] - Vertex Pharmaceutical的Casgevy治疗数据出色，42名镰状细胞病（SCD）患者中39人至少连续12个月无血管阻塞性疾病（VODs），平均无VIC状态持续30.9个月；输血依赖性β - 地中海贫血（TDT）患者成功率98%（54人中53人），这些患者至少连续12个月无需输血且加权平均血红蛋白至少9/gdL [4] CRISPR Therapeutics公司情况 - 2024年初公司股价因Casgevy获批上涨至91.10美元，但年末股价下跌34% [2] - 12个月股票价格预测为77.93美元，有83.68%的上涨空间，基于18位分析师评级为“持有”，高预测105.00美元，平均预测77.93美元，低预测48.00美元 [5] - 公司正在研发囊性纤维化、杜氏肌营养不良（DMD）、血友病A和B、HIV、遗传性视网膜疾病（IRD）等疾病的治疗方法，预计2025年公布心血管疾病治疗CTX310和CTX320的 topline结果，公司有19亿美元现金，预计2028年实现盈利 [6] Intellia Therapeutics公司情况 - 专注于治疗遗传疾病，使用CRISPR - Cas9治疗遗传性血管性水肿（HAE）、α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）和AATD - 肺病等，与Regeneron Pharmaceuticals合作进行转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）和血友病A/B治疗 [7] - 2024年第三季度每股亏损1.34美元，优于共识估计5美分，收入同比下降24.1%至910万美元，超过828万美元的共识估计，获得FDA对其MAGNITUDE - 2 3期研究的IND批准 [9] - 12个月股票价格预测为54.94美元，有329.20%的上涨空间，基于18位分析师评级为“适度买入”，高预测120.00美元，平均预测54.94美元，低预测14.00美元 [10] - NTLA - 2002治疗HAE的2期结果积极，有望成为功能性治愈方法，公司正在积极筛选NTLA - 2002的3期HAELO研究 [10] 基因编辑技术情况 - CRISPR - Cas9技术处于起步阶段，单次治疗费用达220万美元，由引导RNA和Cas9组成，可精确编辑基因组，是基因编辑的“剪切粘贴”工具 [3]