公司动态 - Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 宣布欧洲委员会 (EC) 扩大了其上市产品 Evkeeza (evinacumab) 的适用患者范围 Evkeeza 是一种 ANGPTL3 抑制剂 现被批准作为饮食和其他降脂疗法的辅助治疗 用于治疗 6 个月及以上患有纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的儿童 这是欧盟首个针对该儿科人群的 HoFH 药物 [1] - Evkeeza 最初于 2021 年在欧盟获批 用于治疗 12 岁及以上 HoFH 患者 2023 年其标签扩展至 5-11 岁儿童 此次进一步扩展至 6 个月及以上儿童 [2] - Evkeeza 的疗效在 6 个月至 5 岁以下 HoFH 患者中通过模型外推预测 预计该年龄组在 24 周时 LDL-C 降低与成人相似或更大 支持性数据显示 1-4 岁患者的 LDL-C 降低与 5 岁及以上患者一致 安全性预计与较大儿童一致 [5] - Evkeeza 最初由 Regeneron Pharmaceuticals (REGN) 发现和开发 2022 年 Ultragenyx 与 Regeneron 签署许可协议 获得 Evkeeza 在美国以外地区的开发、商业化和分销权 包括欧洲经济区 这是 Ultragenyx 第四个获批产品 [7] 产品组合 - Ultragenyx 的商业产品组合还包括 Mepsevii (vestronidase alfa)、Crysvita (burosumab) 和 Dojolvi (UX007) [8] - Mepsevii 获批用于治疗儿童和成人粘多糖贮积症 VII 型 (Sly 综合征) [8] - Crysvita 是一种靶向成纤维细胞生长因子 23 的抗体 在美国获批用于治疗成人和儿童 X 连锁低磷血症 (XLH) 2018 年 2 月在欧洲获得有条件上市许可 用于治疗 1 岁及以上儿童和青少年 XLH 2020 年 6 月 FDA 批准其用于治疗成人和 2 岁及以上儿童肿瘤性骨软化症 [9] - Dojolvi 于 2020 年获 FDA 批准 用于治疗所有形式的长链脂肪酸氧化障碍患者 这是 FDA 批准的首个针对这些终身和危及生命的遗传性疾病的疗法 [10] 市场表现 - 过去三个月 Ultragenyx 股价下跌 20% 而行业下跌 9 4% [3] 行业对比 - Castle Biosciences (CSTL) 和 Vanda Pharmaceuticals (VNDA) 目前 Zacks 排名为 1 (强力买入) [11] - 过去 30 天 Castle Biosciences 2024 年每股收益预估保持在 34 美分 2025 年每股亏损预估保持在 1 84 美元 过去三个月股价下跌 2 2% 过去四个季度每股收益均超预期 平均超出 172 72% [12] - 过去 30 天 Vanda Pharmaceuticals 2024 年每股亏损预估保持在 32 美分 2025 年每股亏损预估保持在 35 美分 过去三个月股价上涨 6 7% 过去四个季度每股收益均低于预期 平均低于 45 79% [13]